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  • 罕见病新药信息!美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位

    2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予靶向药物tenagisib(RP6530)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的孤儿药地位。之前,FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获

  • 美国FDA授予创新药物Livantra(曲美他嗪)治疗慢加急性肝衰竭(ACLF)孤儿药地位

    小编推荐会议:2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Martin Pharma是一家总部位于美国纽约的私人持有的临床阶段制药公司,专注于将一些已上市药物进行重构改变其用途,用于罕见病或临床上存在治疗挑战的疾病。今年3月15日,Martin公司刚刚完成种子轮融资。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予Livantra治疗慢加急性肝衰竭(ACLF)

  • 美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位

    2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司,专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的孤儿药地位(ODD)。SRK-015是一种首创的(first-in-class)、选择性的肌肉生长抑素(myo

  • FDA授予Artemis公司青蒿酮治疗疟疾孤儿药地位

     Artemis是美国一家致力于开发新疗法用于预防和治疗严重危及生命的感染性疾病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选药物artemisone(青蒿酮)治疗疟疾的孤儿药地位(ODD)。FDA的ODD项目旨在为所开发药物是用于治疗患病人数少于20万的罕见疾病的药物开发商提供激励。罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相

  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

     2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BD

  • 美国FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位

     2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田(Takeda)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病(CD)患者复杂性肛周瘘(CPF)的孤儿药地位(ODD)。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包

  • 美国FDA授予Motif Bio新型抗生素iclaprim孤儿药地位

     2017年9月16日讯 /生物谷BIOON/ --Motif Bio是一家专注于新型抗生素研发的临床阶段生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗生素iclaprim治疗囊性纤维化(CF)患者金黄色葡萄球菌肺部感染的孤儿药地位。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验

  • 美国 FDA 授予 5 个药物孤儿药地位

    美国食品和药物管理局(FDA)近日授予了 5 个药物孤儿药地位(ODD),分别为:(1)H3 Biomedicine 公司的口服强效选择性 SF3B 小分子调节剂 H3B-8800 治疗急性髓性白血病(AML)和慢性粒单核细胞白血病 (CMML);(2)Inventiva 公司的小分子药物 odiparcil(前称 IVA336)治疗粘多糖贮积症 MPS VI(Maroteaux-Lamy 综合征

  • 美FDA授予6个药物孤儿药地位 包括脑癌疫苗

     美国食品和药物管理局(FDA)近日授予了6个药物孤儿药地位(ODD),分别为:(1)MimiVax公司免疫治疗性疫苗SurVaxM(DRU-2017-5947)治疗胶质母细胞瘤(脑部肿瘤的一种类型);(2)InDex公司实验性抗炎药cobitolimod治疗溃疡性结肠炎儿科患者;(3)Ocugen公司OCU300(brimonidine tartrate,酒石酸溴莫尼定)治疗眼部移植物

  • 美国FDA授予Almac首创治疗性多肽药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位

     2017年7月6日 讯 /生物谷BIOON/ --Almac Discovery是一家总部位于北爱尔兰的英国生物制药公司,专注于发现和鉴别创新疗法用于癌症的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位。ALM201是一种首创的(first-in-class)治疗性多肽,开发用于模拟体内自然产生的一种蛋白FKBPL的某些特性。