首页 » 标签:“孤儿药地位”(共找到约67条相关新闻)
  • FDA授予Artemis公司青蒿酮治疗疟疾孤儿药地位

     Artemis是美国一家致力于开发新疗法用于预防和治疗严重危及生命的感染性疾病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选药物artemisone(青蒿酮)治疗疟疾的孤儿药地位(ODD)。FDA的ODD项目旨在为所开发药物是用于治疗患病人数少于20万的罕见疾病的药物开发商提供激励。罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相

  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位

     2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BD

  • 美国FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位

     2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田(Takeda)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病(CD)患者复杂性肛周瘘(CPF)的孤儿药地位(ODD)。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包

  • 美国FDA授予Motif Bio新型抗生素iclaprim孤儿药地位

     2017年9月16日讯 /生物谷BIOON/ --Motif Bio是一家专注于新型抗生素研发的临床阶段生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗生素iclaprim治疗囊性纤维化(CF)患者金黄色葡萄球菌肺部感染的孤儿药地位。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验

  • 美国 FDA 授予 5 个药物孤儿药地位

    美国食品和药物管理局(FDA)近日授予了 5 个药物孤儿药地位(ODD),分别为:(1)H3 Biomedicine 公司的口服强效选择性 SF3B 小分子调节剂 H3B-8800 治疗急性髓性白血病(AML)和慢性粒单核细胞白血病 (CMML);(2)Inventiva 公司的小分子药物 odiparcil(前称 IVA336)治疗粘多糖贮积症 MPS VI(Maroteaux-Lamy 综合征

  • 美FDA授予6个药物孤儿药地位 包括脑癌疫苗

     美国食品和药物管理局(FDA)近日授予了6个药物孤儿药地位(ODD),分别为:(1)MimiVax公司免疫治疗性疫苗SurVaxM(DRU-2017-5947)治疗胶质母细胞瘤(脑部肿瘤的一种类型);(2)InDex公司实验性抗炎药cobitolimod治疗溃疡性结肠炎儿科患者;(3)Ocugen公司OCU300(brimonidine tartrate,酒石酸溴莫尼定)治疗眼部移植物

  • 美国FDA授予Almac首创治疗性多肽药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位

     2017年7月6日 讯 /生物谷BIOON/ --Almac Discovery是一家总部位于北爱尔兰的英国生物制药公司,专注于发现和鉴别创新疗法用于癌症的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物ALM201治疗卵巢癌的孤儿药地位。ALM201是一种首创的(first-in-class)治疗性多肽,开发用于模拟体内自然产生的一种蛋白FKBPL的某些特性。

  • EMA 和 FDA 同时授予 Therachon 蛋白质疗法 TA-46 孤儿药地位

    Therachon 是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)均已授予其先导药物 TA-46 治疗软骨发育不全(achondroplasia)患者的孤儿药地位。该病又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等,是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常,主要影响长骨,临床表现为四肢不成比例

  • FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

    Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics 正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物 CK-212

  • FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

     Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物CK-