Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
告别乙肝，全球首个针对慢性乙肝的细胞治疗产品SCG101V获批临床
2025年7月4日，国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）批准星汉德生物（SCG）乙肝病毒（HBV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞治疗——SCG101V新药1/2期
2025-07-07
罗氏公司发布小核酸药物治疗天使综合征的的临床结果，登上Nature Medicine
该临床试验达到了主要终点，Rugonersen 在天使综合征的治疗中具有可接受的安全性和耐受性特征。还显示出临床症状改善的迹象。
2025-07-20
荣灿生物HPV治疗性mRNA疫苗获得FDA临床许可
2025-03-05
Nature Medicine：我国学者临床试验证实，抗衰老药物+免疫疗法，让癌症治疗更安全有效
这项研究为个体间肿瘤免疫微环境（TIME）的差异性提供了宝贵见解，并强调了通过靶向免疫衰老来增强抗肿瘤疗效的潜力。
2025-08-27
复旦×上海交大合作最新Science论文：首次进行小胶质细胞替换临床治疗，成功阻断致命脑疾病进展
该研究开发了小胶质细胞替换疗法，通过替换中枢神经系统中的致病基因突变小胶质细胞，成功阻断了致命大脑疾病 ALSP 的进展。
2025-07-12
这项失败的渐冻症临床试验登上Cell：药物在大脑中广泛分布，但未产生治疗效果
该研究填补了我们在理解 BIIB078 在中枢神经系统组织中的分布、疗效和炎症反应方面的重要知识空白，有助于指导未来的临床试验设计和执行。
2025-09-04
Lancet：临床试验表明新型药物伊普可泮可安全有效地治疗补体3肾小球病
这项名为APPEAR-C3G的III期试验结果首次证明物伊普可泮可以通过阻止肾脏蛋白质流失和稳定肾功能，来防止补体系统损害肾脏。
2025-09-28
分子胶新药KPG-818治疗系统性红斑狼疮IIb期临床获CDE批准
近日，康朴生物医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准KPG-818胶囊开展用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）中重度皮损的IIb期临床试验。
2025-05-05