实验室里的“迷你大脑”为攻克脑部疾病带来革命性突破！Adv Sci：利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞
大脑类器官为我们提供了一个独特的机会，可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。
2024-12-25
北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心，开启诊疗新纪元
天坛医院依托国家神经疾病医学中心的资源优势，整合 45 年神经病学发展积淀，成立“罕见神经疾病临床与转化中心”，构建“临床诊疗—实验研究—产业转化”三位一体的创新体系。
2025-04-24
Science：合成性维生素K前体或能减缓实验室小鼠模型机体中前列腺癌的进展
这项最新研究中，研究人员调查了利用维生素K前体（通常称之为K3）或促氧化剂补充剂甲萘醌来减缓或阻断小鼠模型机体中前列腺癌进展的可能性和疗效。
2024-11-14
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
SCG101一期临床展现乙肝清除、肿瘤消退双重功效
2025年5月8日，在荷兰阿姆斯特丹2025年欧洲肝病年会（EASL2025）上，星汉德生物HBV特异性TCR-T细胞疗法- SCG101再度登上最新突破（Late-breaking）临床研究。
2025-05-08
Nature Methods：探索RNA编辑的力量，从基础研究到临床应用
RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程，它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改，调节基因的表达与功能。
2025-02-07
Nature：同时靶向PIKfyve和KRAS-MAPK可在临床前模型中根除胰腺癌
在这项新的研究中，研究人员专注于PIKfyve，这是一种酶，已被确定为其他癌症类型的溶酶体靶点，包括血液恶性肿瘤。
2025-04-27
君赛生物GC101 TIL关键II期临床研究者会顺利召开
2025年3月15日，由上海君赛生物申办，北京大学肿瘤医院作为组长单位的“自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液治疗晚期黑色素瘤患者的多中心、随机对照、开放标签、II期临床试验”研究者会议在北京顺利召开。
2025-03-17
Nature Medicine：想了解什么是类器官及其临床应用？看这篇高分综述就够了！
自被发现至今，不到二十年的时间里，类器官已经彻底改变了干细胞生物学和疾病建模领域。作为生物医学研究与临床应用的革新桥梁，其潜力不可估量。
2025-03-14