干细胞治疗及其规范化管理
为了规范并促进我国干细胞临床研究，确保干细胞临床研究符合科学、安全、有效及社会伦理，保护受试者的合法权益并保障其安全，国家卫计委即将颁布《干细胞临床试验研究管理办法》和《干细胞临床试验研究基地管理办法》等相关管理规定，这将进一步规范我国干细胞治疗的临床前研究、临床试验和应用，推动我国干细胞与再生医学的健康发展。
干细胞治疗下肢缺血的临床转化研究和进展
目前，国内外报告应用干细胞治疗下肢缺血性疾病已取得较好疗效，但多为近期疗效，远期疗效和安全性报告少见。我们对外周血干细胞治疗下肢缺血性疾病进行了一个5年期的远期疗效和安全性观察，发现干细胞治疗5年后原来近期疗效好的患者大部分能维持疗效；所有患者生化指标无特殊改变，注射细胞的下肢未发现导致肿瘤情况。我们也开展了脐带间充质干细胞治疗下肢缺血性疾病的研究，取得了一定的疗效，在安全性方面也没有发现问题。
间充质干细胞治疗视网膜变性研究进展
以年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜色素变性（RP）为代表的视网膜变性疾病是全球性重要的致盲眼病。临床上，AMD分为渗出性（湿性）和萎缩性（干性）两大类。尽管眼内注射抗VEGF药物治疗对干预湿性AMD有一定效果，但对更为常见的干性AMD目前尚缺乏有效治疗办法，加之眼部的特性，使之成为世界性干细胞应用研究热点。与美国以胚胎干细胞（ESC）进行视网膜前体细胞和视网膜细胞分化获得的供体细胞、日本以诱导性多能干细胞（iPSC）来源的视网膜色素上皮细胞（RPE）为主要供体细胞开展视网膜下腔移植不同，我们研究团队以间充质干细胞（MSC）和脂肪来源干细胞（ADSC）为供体细胞，并利用RCS大鼠这种遗传性视网膜变性模型为工具，进行视网膜下腔移植进行研究。本报告结合间充质干细胞的简要介绍，重点报告我们实验室进来研究所取得的进展，特别是MSC和ADSC在RCS大鼠的移植后的存活、迁移、整合、分化情况，以及这些干预治疗的效果和安全性，并对间充质干细胞治疗视网膜变性及其他临床应用进行了预测和展望。
异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验
疗效良好、副作用小、个性化等优势，使得细胞治疗在临床治疗领域中扮演着日益重要的角色。其中，充满发展前景的干细胞治疗，更成为各个国家和地区医疗机构与药厂关注的重点。来自台湾的李光申教授以幽默的风格介绍了以异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验。
李光申：异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验
疗效良好、副作用小、个性化等优势，使得细胞治疗在临床治疗领域中扮演着日益重要的角色。其中，充满发展前景的干细胞治疗，更成为各个国家和地区医疗机构与药厂关注的重点。
来自台湾的李光申教授以幽默的风格介绍了以异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症的临床经验。
小脑萎缩症(Cerebellar Atrophy)的全名为「小脑退化性动作协调障碍(Cerebellar Ataxia)」，患者的小脑、脑干和脊髓会产生退化性萎缩。疾病特征是因小脑萎缩、小脑功能不良所引起的缓慢渐进性的共济失调，如走路时步履不稳、肢体不协调；说话时发音含糊不清、无法控制音调；眼球转动不平顺；吞咽困难、进食时容易呛咳等。
在临床上的表现除了以小脑的症状为主外，也有些患者因神经系统其他部位的病变引起其他症状，包括复视、巴金森氏症、肌肉萎缩、四肢感觉异常或肌跃症等。
发病年龄在不同类型的小脑萎缩症稍有不同，一般多半在青壮年20至50岁之间。目前并无有效的治疗方式。
本演讲将分享对于此类患者，经由静脉输注异体间充质干细胞治疗小脑萎缩症之安全性及疗效评估，以及异体间充质干细胞经由规范化生产，成为药物供临床常规使用之经验。
骨髓间充质干细胞治疗矽肺的基础与临床研究
较石英尘和博来霉素诱导的大鼠肺纤维化模型，我们发现，1.共同点：两种模型的肺泡炎和肺纤维化程度均随时间逐渐变的更严重，最终结局均为肺组织纤维化。2.不同点：BLM组14d时肺纤维化最严重，而SiO2组7d时纤维化与对照组同期相比无统计学意义。 免疫组化显示TNF-α表达量在BLM组7d时最高，在14d时SiO2组高于BLM组；CD68表达量在SiO2组14d时最高，在BLM组7d时低于本组14d时，低于SiO2组同期。TNF-α和CD68表达量在SiO2、BLM两组各时段均较对照组高。
在动物研究基础上，我们做了初步临床研究。2008年10月至2010年5月对10例矽肺患者采用自体BMSCs移植治疗，其中7例患者采用单独自体BMSC移植治疗，3例患者（Ⅱ期1例，I期2例）采用肝细胞生长因子（Hepatocyte growth factor,HGF）基因修饰的自体BMSCs治疗。结果：
1.临床症状改善情况：治疗后观察患者6～9个月，所有患者咳嗽、咳痰、胸闷、气紧等呼吸系统症状基本消失。
2．血清CP和IgG水平的变化：治疗后血清CP和IgG水平下降明显，与治疗前比较差异有显著性意义。
3．T细胞亚群变化：治疗后T细胞亚群变化与治疗前比较差异无显著性。
4．肺通气功能变化：治疗后FVC、FEVl.0有明显增加，与治疗前相比差异有显著性。
思考与展望：
1. 通过内源的、外源的甚至经过基因修饰的干细胞使组织再生，是一个很有前途的新的治疗方法；
2. 矽肺的发病机制非常复杂，故其治疗的难度很大。建议开展多环节的防治合作。
干细胞治疗下肢缺血性疾病及其展望
视频内容主要包括以下几点：
一、对机理的介绍
二、脐血CD133+细胞移植后肌肉毛血细管的密度
三、EPC衍生的内皮细胞的移植增强了缺血肢体血液灌注的恢复
四、用RT-PCR法比较缺血/飞缺血肢体VEGFmRNA的水平
五、人体外周干细胞移植治疗裸鼠下肢缺血
干细胞治疗糖尿病的现状和进展
近些年来，随着细胞生物学尤其是干细胞研究的快速发展，全球在细胞治疗领域已经进行了大量的探索，取得了一系列的令人振奋的成果，且部分基础研究成果已经在心血管系统疾病、神经系统疾病、肌肉骨骼相关疾病、糖尿病等的临床试验中得到应用。
细胞治疗克服了临床常规治疗的局限性，为人类疾病的治疗打开了全新的思路。我国的细胞治疗也出现了一些喜人的临床成果，甚至有发达国家的患者主动来到中国接受治疗，体现了我国细胞治疗在世界上的重要地位。
钱程：靶向肿瘤干细胞治疗癌症的新策略
肿瘤干细胞是一群具有自我更新、多向分化潜能、具有启动和重建肿瘤组织表型能力的肿瘤细胞。前期研究均表明，肿瘤干细胞参与肿瘤的转移、复发和对化疗和放疗耐受。因此，靶向肿瘤干细胞的治疗策略将有望为癌症的治疗带来希望。
我们课题组成功的从肝癌组织中，分离出多能转录因子Nanog高表达的新型肝癌干细胞。证实Nanog阳性的肿瘤细胞具有更强的自我更新、克隆形成和肿瘤起始能力。他们参与肿瘤的复发和对化疗药物的耐受。进一步研究发现，Nanog不仅可作为肿瘤干细胞的分子标志物，同时证明它可通过IGF信号通路参与肿瘤干细胞的自我更新。并且创新性发现Nanog与IGF信号通路存在正反馈调控机制。
在这基础上，我们成功的建立以肿瘤干细胞为平台和Nanog为靶点的高内涵药物筛选平台，已筛选出多个靶向肿瘤干细胞的小分子化合物和特异性单克隆抗体。通过该项研究，我们发现HDAC抑制剂可诱导肿瘤干细胞的分化，导致肿瘤干细胞对化疗的敏感性，联合分子靶向药物Sorafenib成功的治疗肝癌。