FDA批准近20年来卡波西肉瘤新药

当地时间5月15日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）宣布，美国FDA加速批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）用于治疗与艾滋病相关且对抗逆转录病毒疗法（HAART）耐药的卡波西肉瘤患者，以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者。这一加速批准是基于在1/2期开放标签单臂临床试验（12-C-0047）中观察到的总体缓解率。Pomalyst曾获得突破性疗法和孤儿药认定。这种口服疗法是20多年来卡波西肉瘤患者的第一个新治疗选择。

卡波西肉瘤（Kaposi sarcoma）是一种罕见的癌症，由于卡波西肉瘤相关疱疹病毒感染造成的，这一病毒又被称为人类疱疹病毒8型。患者在皮肤和口腔粘膜表面会出现多处病变，有时病变还会出现在肺部和胃肠道粘膜表面。卡波西肉瘤在受到HIV感染的人群中更为常见。HIV阳性患者如果对全身性化疗产生抗性或无法耐受全身性化疗，就没有其它获批治疗选择，因此这些患者急需治疗这一疾病的创新疗法。

Pomalyst是一种沙利度胺的类似物，它已经获得FDA批准，与地塞米松联用，治疗经治多发性骨髓瘤患者。

Pomalyst的批准基于1/2期开放标签，单臂研究的结果，该研究评估了Pomalyst在HIV阳性和HIV阴性症状性卡波西肉瘤患者中的安全性，药代动力学和疗效，其中大多数患有晚期疾病。总共28位患者（18位HIV阳性，10位HIV阴性）接受剂量为每天5 mg的Pomalyst的治疗。对于所有患者，客观缓解率（ORR）为71％（95％ CI：51，87），其中14％（4/28）的患者达到完全缓解，57％（16/28）的患者达到部分缓解。所有患者的中位缓解持续时间为12.1个月（95％ CI：7.6、16.8）。此外，获得缓解的患者中有50%的患者缓解持续时间超过12个月。

BMS血液学全球医学事务副总裁Diane McDowell博士说：“卡波西肉瘤患者在过去的二十年中几乎没有治疗选择。我们很高兴在这个罕见疾病领域对Pomalyst进行了额外的研究，这使我们能够为患者提供急需的口服治疗选择。”

美国国家癌症研究所（NCI）癌症研究中心的HIV和AIDS恶性肿瘤部门负责人Robert Yarchoan博士表示：“无论是哪种HIV感染状况，Pomalyst在卡波西肉瘤患者中均显示积极结果。此外，它提供了一种口服疗法，其作用机理与通常用于治疗卡波西肉瘤的细胞毒性化学疗法药物不同。”(生物谷Bioon.com）