NEJM：新药物有助于缓解视神经脊髓炎的复发
来源：本站原创 2019-05-05 20:23
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --药物eculizumab是一种抑制炎症反应的合成抗体，可显着降低视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）复发的风险。这种罕见但严重的自身免疫性炎症可导致失明，瘫痪和死亡。梅奥诊所的研究人员和国际合作者在新英格兰医学杂志上发表的一项随机，双盲，安慰剂对照研究中报告了他们的研究结果。视神经脊髓炎，也称为Devic病，发生在身体的免疫系统对视神经和脊髓中有时健
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --药物eculizumab是一种抑制炎症反应的合成抗体，可显着降低视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）复发的风险。这种罕见但严重的自身免疫性炎症可导致失明，瘫痪和死亡。梅奥诊所的研究人员和国际合作者在新英格兰医学杂志上发表的一项随机，双盲，安慰剂对照研究中报告了他们的研究结果。
视神经脊髓炎，也称为Devic病，发生在身体的免疫系统对视神经和脊髓中有时健康的神经系统细胞，有时在大脑中发生反应时。视神经脊髓炎经常被误诊为多发性硬化症（MS），但是视神经脊髓炎是一种特征性的病症，其特征在于更严重的发作和更不完全的恢复。单个视神经脊髓炎发作可使患者失明或瘫痪。每次复发，残疾都会恶化。它影响了10万人中的10人。
目前，用于预防视神经脊髓炎复发的免疫抑制疗法尚未得到食品和药物管理局的批准。作者指出，接受这些药物治疗的患者中有25％至60％继续发生反复发作。
（图片来源：Www.pixabay.com）
在NMOSD治疗（PREVENT）研究中预防复发和评估Eculizumab，在18个国家的70个地点招募了143名成年人。所有患者均有水通道蛋白-4免疫球蛋白G（AQP4-IgG），这是一种与大多数视神经脊髓炎病例相关的抗体。如果需要，患者可继续其先前的治疗。此外，患者被随机分配接受常规剂量的安慰剂或静脉注射依曲单抗。
该研究发现，与安慰剂相比，使用依库丽单抗治疗可使复发风险降低94％。在48周时，接受eculizumab治疗的患者中有近98％未复发，而安慰剂组患者为63％。
“这项研究为患者带来了希望，因为NMO的每次发作都会导致视力或运动功能丧失，”Mayo Clinic神经病学家，第一作者Sean Pittock说。 “停止袭击可以预防残疾，让患者保持功能和更好的生活质量。”
“梅奥诊所团队随后证明，当抗体与神经细胞上的水通道AQP4结合时，一种叫做”补体“的物质被激活并杀死细胞，造成严重伤害。我们认为如果我们可以阻止补体激活，那么也许我们可以预防发作，“梅托诊所多发性硬化和自身免疫神经病学中心主任，梅奥神经免疫学实验室主任皮托克博士说。
Eculizumab已被用于治疗补体激活引起伤害的疾病，例如重症肌无力，肌肉疾病和阵发性夜间血红蛋白尿，一种影响红细胞的遗传性疾病。在早期临床试验中，Mayo团队观察到视神经脊髓炎发作几近完全停止。根据这些早期结果，进行了这项大型多中心国际研究。
“这些新的研究结果证实了补体在视神经脊髓炎中的重要作用，并促进了我们对疾病如何发挥作用的理解，”Mayo Clinic神经病学家和资深作者Dean Wingerchuk博士说。 “这项研究提供了明确的证据，证明我们可以有利地改变这种常常具有破坏性的神经系统疾病的病程。”（生物谷Bioon.com）
原始出处：Sean J. Pittock et al. Eculizumab in Aquaporin-4–Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. New England Journal of Medicine, 2019; DOI: 10.1056/NEJMoa1900866
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