遗传性血管水肿(HAE)创新产品！美国FDA批准武田Takhzyro(拉那芦人单抗)单剂量预充注射器!
来源：本站原创 2022-02-24 00:24
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
遗传性血管水肿-HAE（图片来源：everydayhealth.com）
2022年02月23日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab，拉那芦人单抗注射液）单剂量预充注射器（PFS），用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，常规预防HAE发作。这款PFS是一种即用型产品，比目前的Takhzyro小瓶注射剂需要更少的准备步骤，同时也减少了供应和浪费。
Takhzyro得到了一个强有力的临床开发项目的支持，该项目包括HAE中规模最大、治疗时间最长的预防研究之一。目前，Takhzyro已在全球30多个国家获得批准和销售。
武田制药罕见病业务部门高级副总裁Cheryl Schwartz表示：“今天的批准，代表着Takhzyro的一项重要创新，将为HAE患者及其护理者提供增强的治疗体验，持续减少发病。这一产品旨在改善整体患者体验，反映武田对HAE社区的持续承诺；我们期待着在今年晚些时候将这一新选项带给HAE患者。”
长期预防性治疗遗传性血管水肿（HAE）患者（年龄≥12岁）全球3期HELP研究开放标签扩展期（OLE）的2项最终分析结果。OLE评估了Takhzyro 300mg每2周给药一次持续治疗长达2.5年的长期安全性（主要终点）和疗效。
Takhzyro-lanadelumab作用机制（图片来源：pharmacodia.com）
遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，可导致身体各个部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙）反复发作的水肿-肿胀。肿胀会使人虚弱和疼痛。阻塞气道的发作可能导致窒息，并可能危及生命。据估计，全世界每50000中就有1人患有HAE，该病常常被低估、诊断不足和治疗不足。
Takhzyro是第一个被批准治疗HAE的单抗类药物，于2018年8月批准上市，适应症为：用于12岁及以上HAE患者，常规预防HAE发作。Takhzyro不适用于急性HAE发作的治疗。Takhzyro是一种全人单抗，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。该药利用重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞（CHO）中产生。
Takhzyro通过皮下注射给药，在HAE患者体内的半衰期为14天，经过医疗专业人员的培训后，由患者自己给药或由护理人员给药，可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面，Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。在接受治疗病情控制良好无发作的患者中，可以考虑每4周300mg剂量，特别是在低体重的患者中。根据区域授权，Takhzyro可作为300mg剂量小瓶或预充式注射器提供。（生物谷Bioon.com）
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