FibroGen抗CTGF单抗获FDA快速通道资格认定

1. 单抗

来源：医药魔方 2021-04-14 20:53

4月12日， FibroGen宣布美国FDA已授予该公司抗-CTGF单抗pamrevlumab快速通道资格认定（FTD），用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的、使人衰弱的神经肌肉疾病，大约每5000名新生男婴中就有1人患病。全球每年约有2万名儿童确诊为DMD。DMD的发病原因是维持肌肉细胞在伸缩过程中保持肌膜完整性的重

4月12日， FibroGen宣布美国FDA已授予该公司抗-CTGF单抗pamrevlumab快速通道资格认定（FTD），用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的、使人衰弱的神经肌肉疾病，大约每5000名新生男婴中就有1人患病。全球每年约有2万名儿童确诊为DMD。DMD的发病原因是维持肌肉细胞在伸缩过程中保持肌膜完整性的重要结构蛋白抗肌萎缩蛋白的编码基因（DMD基因）发生致病缺陷，从而导致肌肉无力、肌肉丧失、纤维化和炎症。DMD患者通常12岁之前就坐在轮椅上，进行性肌肉无力可能导致严重的呼吸和心肌疾病并发症。 结缔组织生长因子（CTGF）是纤维化和增生性疾病中重要的生物介质，研究表明，它可调控多种信号通路，造成细胞粘附和迁移、血管生成、肌成纤维细胞激活、细胞外基质沉积和重塑，共同导致组织重塑和纤维化。Pamrevlumab是FibroGen开发的一款first-in-class CTGF抑制剂，可通过抑制CTGF，逆转纤维化和肿瘤的增殖。

FDA此次资格授予是基于对一项针对非门诊DMD患者开展的II期单臂临床研究结果的审查，FDA认为pamrevlumab有潜力解决该疾病尚未满足的医疗需求。Pamrevlumab目前正在开展治疗DMD的2项III期临床研究。2019年4月FDA授予Pamrevlumab治疗DMD孤儿药资格。

除了开展治疗DMD研究以外，Pamrevlumab还被开发用于治疗局部晚期不可切除胰腺癌和特发性肺纤维化。这3个适应症临床研究均已处于III期临床阶段。(生物谷Bioon.com）

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