肺动脉高压(PAH)新药！联合治疗公司Tyvaso DPI(曲前列尼尔，干粉吸入器)遭美国FDA拒绝批准！
来源：本站原创 2021-10-19 18:40
Tyvaso DPI疗效媲美Tyvaso雾化剂，使用更方便：用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD），改善患者运动能力。
肺（图片来源：efspecialists.co.uk）
2021年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --联合治疗公司（United Therapeutics）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对Tyvaso DPI（inhaled treprostinil，吸入用曲前列尼尔）干粉吸入器的新药申请（NDA）发布了一封完整回应函（CRL），拒绝批准Tyvaso DPI：用于治疗肺动脉高压（PAH）以及间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD），改善患者运动能力。
值得一提的是，联合治疗公司之前在提交Tyvaso DPI NDA时，也提交了一张优先审查凭证（PRV），来加快FDA的审查周期。
在CRL中，FDA只提出了一个缺陷，妨碍了Tyvaso DPI的批准。该缺陷与第三方设施的公开检查问题有关，该设施对曲前列尼尔原料药进行分析测试。此外，美国FDA没有提到与MannKind公司工厂生产、测试和包装成品Tyvaso DPI（包括其相关设备）相关的任何缺陷或问题。该机构提出的所有其他要求都已得到解决。
经FDA修订的Tyvaso DPI标签草案包括与Tyvaso®（曲前列地尼）吸入溶液用于PAH和PH-ILD适应症相同的适应症，以提高运动能力，并且不包含任何禁忌症或黑框警告。
联合治疗公司主席兼首席执行官Martine Rothblatt博士表示：“我们非常高兴FDA对该标签的反馈，这将最终使我们能够将Tyvaso DPI带给数千名有需求的患者。我们相信，完整回应函中提出的单一缺陷将迅速得到解决，Tyvaso DPI将在2022年夏天（如果不是更早的话）获得批准，该药将是治疗PAH和PH-ILD患者的一项突破性进展。”
treprostinil化学结构式（图片来源：api.drreddys.com）
Tyvaso DPI是Tyvaso（treprostinil，曲前列尼尔，吸入性溶液）的下一代干粉配方，有望提供比传统雾化Tyvaso疗法更方便的给药方法。
Tyvaso吸入性溶液于2009年7月首次获得FDA批准，用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO第1组）患者，改善运动能力。今年4月，FDA批准Tyvaso第二个适应症，用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD；WHO第3组）患者，改善运动能力。
值得一提的是，Tyvaso是美国第一个也是唯一一个被批准治疗PH-ILD的疗法，标志着PH-ILD领域的里程碑式进步。PH-ILD是一种严重的威胁生命的疾病，在关键INCREASE研究中，Tyvaso治疗显著改善了患者的运动能力。
曲前列尼尔（treprostinil）是一种人工合成的前列环素模拟物，主要通过直接舒张肺和全身动脉血管床并抑制血小板聚集发挥作用。
联合治疗公司已针对曲前列尼尔推出了多种剂型，包括：Tyvaso（吸入性溶液）、Orenitram（缓释片）、Remodulin（注射剂）。目前，United Therapeutics公司也正在开发一款干粉剂Tyvaso DPI，这是Tyvaso的下一代干粉配方。
Tyvaso DPI的新药申请（NDA）包括了BREEZE研究的数据。今年1月份公布的结果显示，该研究达到了主要终点，数据证明了PAH患者从Tyvaso（曲前列尼尔）吸入性溶液过渡到Tyvaso DPI的安全性和耐受性。此外，在健康志愿者中进行的药代动力学（PK）研究表明，Tyvaso DPI和Tyvaso吸入溶液之间的曲前列尼尔暴露当量具有可比性。
如果获得批准，Tyvaso DPI预计将在吸入曲前列尼尔治疗方面取得重大进展，与现有的Tyvaso吸入性溶液相比，可提供给药方便的优势。（生物谷Bioon.com）
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