滤泡性淋巴瘤(FL)新药！美国FDA授予PI3Kδ抑制剂zandelisib孤儿药资格：总缓解率(ORR)达93%!
来源：本站原创 2021-11-12 01:47
zandelisib是一种口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，具有差异化特征。
滤泡性淋巴瘤（FL，图片来源：leukemia-cell.org）
2021年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --MEI Pharma与全球合作伙伴协和麒麟（Kyowa Kirin）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂zandelisib（ME-401）治疗滤泡性淋巴瘤（FL）的孤儿药资格（ODD）。2020年3月，FDA还授予了zandelisib快速通道资格（FTD）：用于治疗先前接受过至少2种系统治疗的复发或难治性FL成人患者。
孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。
zandelisib分子结构式（图片来源：invivochem.com）
滤泡性淋巴瘤（FL）是最常见的惰性淋巴瘤，约占所有非霍奇金淋巴瘤（NHL）的20-30%。这种疾病也在B细胞上形成，在大多数情况下是慢性的，并且进展缓慢。大多数被诊断为FL的患者都在65岁以上。有时FL可转变为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DBLCL），这是一种快速生长（侵袭性）的NHL。
zandelisib（ME-401）是一款在研口服磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）δ抑制剂。PI3Kδ抑制剂通常在癌细胞中过度表达，并在血液肿瘤的增殖及存活中起着关键作用。zandelisib对PI3Kδ亚型呈现出很高的选择性，且与其他PI3Kδ抑制剂具有不同的药物特性，该药具有成为同类最佳（best-in-class）PI3Kδ抑制剂的潜力。其临床特征表明，作为一种单药疗法或与其他癌症药物联合用药，有机会解决一系列B细胞恶性肿瘤。目前，MEI公司正在评估zandelisib治疗各种B细胞恶性肿瘤患者。
2020年4月，MEI和协和麒麟签订了一项全球许可、开发和商业化协议，以进一步开发和商业化zandelisib。MEI和协和麒麟将在美国共同开发和推广zandelisib，MEI将记录美国销售的所有收入。协和麒麟在美国境外拥有独家商业化权利，并将向MEI支付基于美国境外销售额的逐步递增版税。
今年5月，MEI Pharma与协和麒麟公布了zandelisib治疗复发或难治性FL（r/r FL）1b期临床研究间歇给药方案（intermittent schedule，IS）患者队列的数据。结果显示：在接受一线化学免疫疗法治疗24个月内出现疾病进展（POD24）的r/r FL患者中，zandelisib（联用和不联用利妥昔单抗）治疗的总缓解率（ORR）为82%，在非POD24患者中ORR达到了93%。（生物谷Bioon.com）
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