胃肠道安全性优于已有疗法 多发性硬化症新药获FDA批准上市

Alkermes和渤健（Biogen）公司联合宣布，美国FDA正式批准其新型口服富马酸盐药物Vumerity（diroximel fumarate）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）患者，其中包括临床孤立综合征（CIS），复发缓解型疾病（RRMS），和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。

多发性硬化症是一种免疫系统攻击覆盖神经的保护性髓鞘的疾病。髓鞘的损伤影响了大脑与身体其余部分的交流。最终，神经本身也会发生退化。目前这种中枢神经系统的慢性炎症疾病尚无治愈方案。复发缓解型多发性硬化症是MS中最常见的类型，表现为周期性的疾病复发与缓解。大约85%的MS患者最初被诊断为RRMS。

Vumerity是一种口服富马酸盐（fumarate）的前体。它在体内能够被迅速转化为富马酸单甲酯。富马酸单甲酯能够通过激活名为Nrf2的转录因子减少氧化应激产生的损伤。

这一批准是基于Vumerity在两项3期临床试验中的表现。在名为EVOLVE-MS-2的试验中，因为不良事件（AE）的发生退出试验的患者比例在Vumerity治疗组中为1.6％，而在已获批的富马酸二甲酯疗法Tecfidera的活性对照组中为6.0％。其中，因胃肠道（GI）不良事件而退出试验的患者比例在治疗组为0.8％，而在活性对照组为4.8％。另一项名为EVOLVE-MS-1试验的中期数据显示，因为所有AE而退出试验的患者比例为6.3％。其中，因GI不良事件而退出试验的患者比例低于1％。

“FDA的批准体现了渤健公司努力为患者研发新疗法的承诺。该疗法可能会为复发型MS患者带来一种新的治疗选择，”渤健公司研发执行副总裁，兼首席医学官Alfred Sandrock博士说：“Vumerity这种新型口服富马酸盐的疗效与已获批的富马酸二甲酯疗法Tecfidera相当，而且具备更好的胃肠道安全性和耐受性。”

“Vumerity的批准是我们为慢性中枢神经系统疾病患者开发新疗法使命的重要里程碑，”Alkermes公司药品开发和医疗事务高级副总裁，兼首席医学官Craig Hopkinson医学博士说：“感谢参与Vumerity临床试验的患者和研究人员，我们期待与渤健公司继续合作，尽快为患者提供这种新疗法。”(生物谷Bioon.com）

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