2019年FDA批准的临床试验进展的新药汇总

来源：本站原创 2019-11-16 16:28

创新推动进步。FDA的药物评估和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research， CDER）一直大力支持新药和生物治疗产品开发方面的创新。通过了解新产品研发机制，产品筛选及生产过程，以及药物要治疗的疾病及症状，CDER为即将推向市场的产品提供了科学及法规建议。新药以及生物制品的生产意味着为患者提供新的治疗选择，极大的

创新推动进步。FDA的药物评估和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research， CDER）一直大力支持新药和生物治疗产品开发方面的创新。通过了解新产品研发机制，产品筛选及生产过程，以及药物要治疗的疾病及症状，CDER为即将推向市场的产品提供了科学及法规建议。新药以及生物制品的生产意味着为患者提供新的治疗选择，极大的推动了医疗保健领域的进步。

今年CDER共批准了41个新药，其中包括诊断试剂、靶向药物，新靶点的抗生素等。今年批准了世界首款治疗急性偏头痛的药物Reyvow，第二款RNAi药物Givlaari，新种类的抗生素Xenleta。中国公司百济神州自主研发的抗癌药物Brukinsa也被批准上市。下面让我们一起来看看都有哪些新药被批准上市了吧！

1.PrabotulinmtoxinA (Jeuveau)

眉间纹是一种常见的面部表情纹，出现在双眉之间，呈“川”字形，并随年龄的增进一步加深。在整形医学界，眉间纹主要通过除皱术、激光治疗、注射填充法进行治疗。

2.Caplacizumab-yhdp（Cablivi）

Cabliv主要用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的成人患者。2. Caplacizumab-yhdp是一种二价抗血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体，其由两个相同的人源化构建块组成，通过三丙氨酸接头连接。

3.Triclabendazole（Egaten）

Egaten主要用于治疗6岁以上片形吸虫病患者。片形吸虫病又称为肝吸虫病感染，是一种被忽视的热带疾病。全世界有大约240万患者，另有1.8亿人口有患病风险，人类主要通过食用受到幼虫污染的食物被感染。片形吸虫病可导致严重疼痛和不适，从而造成生活质量和生产能力下降。

4.Brexanolone（Zulress）

Zulress主要用于治疗产后抑郁症。产后抑郁症通常在妊娠晚期或分娩后4周内开始发生，是孕产妇产后自杀的首要原因，也是分娩最常见的医学并发症。Brexanolone是一种GABAA受体的变构调节剂，GABAA受体和NMDA受体分别起到抑制和刺激大脑神经元产生神经冲动的作用。

5.solriamfetol（Sunosi）

Sunosi用于改善患有发作性或阻塞性呼吸睡眠暂停（OSA）的成年患者清醒困难的药物。发作性睡病是一种白天过度嗜睡和突然发作的睡眠障碍。阻塞性呼吸暂停是由于呼吸道阻塞而导致睡眠频繁中断的睡眠障碍，这种睡眠障碍通常会造成睡眠不足和白天嗜睡。

6.Siponimod（Mayzent）

Mayzent是一种用于治疗复发型进展性多发性硬化症的药物。多发性硬化是中枢神经系统的一种慢性炎症性自身免疫疾病，是成人中神经残疾的最常见原因之一。Siponimods 是鞘氨醇-1-磷酸受体（S1PR）的选择性调节剂，能有效改善多发性硬化症的疾病进展状态。

7.romosozumab-aqqg（Evenity）

Romosozumab对绝经后女性骨质疏松患者具有明确的临床收益，能够降低患者骨折发生风险，同时能够增加患者腰椎，髋关节，股骨颈处最低骨密度。

8.erdafitinib（Balversa）

Balversa适用于治疗具有FGFR3或FGFR2易感基因改变的局部晚期或转移性膀胱癌的成人患者。最常见的膀胱癌类型是尿路上皮癌，与患者膀胱或尿路上皮（下泌尿道内层）中存在的基因突变有关，大约五分之一的复发性和难治性膀胱癌的患者中，出现了成纤维细胞生长因子受体（FGFR）改变。

9. risankizumab（Skyrizi）

银屑病是一种慢性、非传染性的炎症性疾病，其特征是发炎、鳞状斑块，通常会使人感到瘙痒、灼热和刺痛。银屑病与几种相关疾病有关，多达15%的银屑病患者也会患上慢性银屑病关节炎从而可导致不可逆关节变形和残疾。risankizumab是一种单克隆抗体药物，能特异性靶向IL-23p19亚基选择性阻断体内免疫炎性介质白细胞介素-23（IL-23），IL-23是一种在许多慢性免疫性疾病中起着关键作用的细胞因子。

10.tafamidis meglumine（Vyndaqel）

Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方，这是FDA批准的第一款治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（AATR-CM）的药物。AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的。TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。

11.alpelisib（Alpelisib）

晚期乳腺癌患者中，PI3K通路的改变是肿瘤恶化、疾病进展和发生治疗耐药的最常见原因。大约40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者携带PIK3CA基因突变。Piqray是第一个被证明对此类乳腺癌患者具有临床益处的PI3K抑制剂。

12.polatuzumab vedotin-piiq（Polivy）

Polivy是获批的治疗难治性或复发型弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的首个化学免疫疗法，与常用治疗方案相比，可显着改善患者的临床结局。DLBCL是一种侵袭性血液癌症，通常每复发一次，病情就会变得更加难以治疗。Polivy是一种专门靶向CD79b的首创（first-in-class）ADC，由一种人源化抗CD79b抗体与抗有丝分裂剂MMAE（单甲基阿司他丁E）偶联而成，CD79b高度特异性地表达于大多数类型的B细胞NHL。polatuzumab vedotin靶向结合CD79b并破坏这些B细胞，在最大限度地破坏癌细胞的同时最小化对正常细胞的影响。

13.bremelanotide（Vyleesi）

广义性性欲减退症（HSDD）是女性最常见的性功能障碍之一，主要表现为性欲降低，进而导致精神压力增大或人际关系困难，其成因与大脑中影响性兴奋或抑制的化学因子失衡相关，非因医疗、精神方面问题或药物作用所致。Vyleesi是一种首创类黑皮质素4受体激动剂，HSDD患者应在预期性活动前至少45分钟，在腹部或大腿皮下注射，最佳注射时间应根据患者经历的获益时间与副作用综合确定。

14.selinexor（Xpovio）

XPOVIOTM是一种全球首创、口服、选择性核输出抑制剂（SINE），通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（又名CRM1）发挥作用，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累，从而重新启动和放大其作为肿瘤抑制剂的功能，导致癌细胞的细胞凋亡，同时很大程度上让正常细胞免受损伤。XPOVIOTM用于治疗硼替佐米，卡非佐米，来那度胺，帕马度胺和daratumumab治疗失败复发难治多发性骨髓瘤。

15.imipenem，cilastatin and relebactam（Recarbrio）

复方抗生素Recarbrio（亚胺培南/西拉司丁/relebactam）是一种常用于治疗多种细菌性感染的有效抗生素产品，其中亚胺培南是一种碳青霉烯类抗菌药，西拉司丁是一种肾脏脱氢肽酶抑制剂，不具有抗菌活性，但能限制亚胺培南的肾脏代谢。relebactam则是一种新型β-内酰胺酶抑制剂，属于二氮杂双环辛烷抑制剂，具有广谱抗β内酰胺酶活性，包括 A 类（超广谱β内酰胺酶和KPC）和C类（AmpC酶）。relebactam可保护亚胺培南免受某些丝氨酸β内酰胺酶的降解，针对亚胺培南耐药的革兰氏阴性菌株，联合应用relebactam时，菌株会对亚胺培南变得更加敏感。

16.ferric maltol（Accrufer）

Accrufer的活性成分是麦芽酚铁（ferric maltol），一种非铁盐，稳定的新型化合物。Accrufer具有不同的吸收机制，其含有的铁元素可以被肠道细胞吸收并且仅吸收所需要的铁量。对铁盐类补铁药物不耐受的患者，Accrufer是理想的替代疗法。

17.darolutamide（Nubeqa）

Nubeqa是一种雄激素受体抑制剂（ARi），Nubeqa雄激素剥夺疗法（ADT）的3期ARAMIS临床研究结果已在今年ASCO大会公布并同步发表在《新英格兰医学杂志》，与安慰剂ADT相比，Nubeqa治疗组中位无转移生存期（MFS）显着改善（40.4月 VS. 18.4月），并且将癌症转移或死亡的风险降低了59%！

18.pexidartinib（Turalio）

Turalio（pexidartinib胶囊剂）用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。TGCT是一种罕见的肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘，该肿瘤很少有恶性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周围组织造成损害。

19. pretomanid

由于细菌耐药性的不断增加，多药耐药TB（multidrug-resistant TB）和广泛耐药TB（extensively drug-resistant TB）已经成为威胁人类健康的重大隐患。Pretomanid是一种新化学实体。它与贝达喹啉和利奈唑胺构成的组合疗法的疗效在名为Nix-TB的关键性临床试验中能够显着提高多重耐药结核病人的治愈率。

20. pitolisant（Wakix）

发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环，导致出现嗜睡症状。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放发挥作用。

21. entrectinib（Rozlytrek）

Entrectinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂。神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性癌症发生在NTRK1 / 2/3基因与其他基因融合时，导致TRK蛋白（TRKA / TRKB / TRKC）改变，可激活参与某些类型癌症增殖的信号通路，在多种类型的实体瘤中均鉴定出此种基因融合。

22. fedratinib（Inrebic）

Fedratinib是一种JAK2选择性抑制剂，与家族成员JAK1、JAK3和TYK2相比，它对JAK2具有更高的抑制作用。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤（MPN）有关，包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。

23. upadacitinib（Rinvoq）

Upadacitinib是一种口服选择性JAK1抑制剂，JAK1是一种激酶，在多种炎症性疾病的病理生理过程中发挥了关键作用。目前，upadacitinib治疗银屑病关节炎（PsA）、克罗恩病（CD）、特应性皮炎（AD）、溃疡性结肠炎（UC）的III期临床研究正在进行中。

24. lefamulin（Xenleta）

Xenleta是近二十年来FDA批准的第一款具有新作用机制的静脉注射和口服抗生素，对CABP成人患者而言，代表了一种重要的、新的、短期的、经验性的单药治疗方案。Xenleta的活性药物成分为lefamulin，这是一种首创的、系统给药的、半合成截短侧耳素（pleuromutilin）抗生素，可抑制细菌蛋白质的合成，其结合具有高度的亲和力和高度的特异性，并且发生在不同于其他抗生素类的分子位置。

25. Ga-68-DOTATOC（Ga-68-DOTATOC）

Ga-68-DOTATOC有助于PET检查时生长抑制素受体阳性的内分泌瘤的发现。生长抑制素受体阳性内分泌瘤是一种罕见的肿瘤，会在人体神经内分泌系统的某些产生激素的细胞中发展。

26. istradefylline（Nourianz）

帕金森病(PD)是一种慢性、进行性、神经退行性疾病，主要运动症状表现为静止时震颤、僵硬和运动受损，非运动症状包括认知障碍和情绪障碍。目前，口服左旋多巴是治疗PD的“金标准”，患者群体中服用该药的比例高达75%。然而，随时间推移病情的发展，左旋多巴不能发挥最佳作用，导致PD症状(运动和非运动)重新出现，这些时期被称为OFF期。istradefylline是一种口服给药的选择性腺苷A2A受体拮抗剂，腺苷是一种广泛分布于人体的神经调节剂，腺苷A2A受体存在于基底神经节中，基底神经节在运动控制中起着这要作用，而在帕金森病患者基底神经节存在退化或异常。

27. tenapanor（Ibsrela）

Ibsrela是一款在胃肠道局部抑制钠/氢交换蛋白3（NHE3）的小分子，通过抑制NHE3的功能，Ibsrela能够减少钠离子在小肠和结肠的吸收，导致水份向肠道内分泌，从而加快肠道蠕动并导致粪便疏松从而达到治疗便秘的作用。

28. trifarotene（Aklief）

痤疮是一种炎性疾病，当皮脂（油）和死皮细胞的结合物堵塞毛孔时，会导致痤疮（痤疮丙酸杆菌）相关细菌的生长。类视色素是治疗痤疮的基础疗法，Aklief是唯一一种选择性靶向视黄酸受体（RAR）γ的局部类维生素A，γ是皮肤中最常见的RAR。

29. brolucizumab–dbll（Beovu）

新生血管性老年黄斑变性（nAMD）是导致老年人出现严重视力丧失和失明的主要病因，它在全球范围内影响了约2000-2500万人。Brolucizumab是一种人源化单链抗体片段，可通过防止配体－受体相互作用来抑制血管内皮生长因子（VEGF）受体的活化。VEGF通路增加的信号传导与病理性眼部血管生成和视网膜水肿有关，所以抑制VEGF通路可以抑制新生血管病变的生长，缓解视网膜水肿、改善脉络膜视网膜血管病患者的视力。

30. afamelanotide（Scenesse）

红细胞生成性原卟啉症（EPP）是一种罕见的血液疾病，因血液中存在过量原卟啉产生光敏性皮肤损害，患者不能见光，在暴露于太阳光或人工光照后会经历严重的生化反应，导致皮肤灼伤、溃疡和光毒性。Scenesse被认为通过刺激皮肤中黑色素生成、提高皮肤中黑色素水平，从而为光照性皮肤病症患者提供预防性光保护作用。

31. fluorodopa F 18

fluorodopa F 18是正电子发射断层扫描（PET）的诊断剂，可帮助诊断患有疑似帕金森综合症（PS）的成年患者。

32. lasmiditan（Reyvow）

偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病，特征为反复发作的剧烈头痛，多为偏侧。目前，尚没有药物能够治愈偏头痛。Reyvow代表着20多年来FDA批准的首个新一类的急性偏头痛治疗药物，其活性药物成分为lasmiditan，是一种口服、中枢神经系统渗透性、选择性、5-羟色胺1F（5-HT1F）激动剂，在结构上和机制上不同于目前已获批的偏头痛药物，而且不存在血管收缩活性。

33. elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor（Trikafta）

囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。F508del突变是导致囊性纤维化（CF）的最常见突变。Trikafta用于携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。

34. air polymer-type A（ExEm Foam）

ExEm Foam可用于诊断不孕症妇女的输卵管畅通性。

35. luspatercept-aamt（Reblozyl）

Reblozyl（luspatercept-aamt）用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的β地中海贫血成人患者。Reblozyl，也称为ACE-536，通过调节红细胞的后期成熟来帮助患者减轻RBC输血负担。

36. zanubrutinib（Brukinsa）

套细胞淋巴瘤（MCL）通常是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套区”的B细胞。BRUKINSA是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。

37. cefiderocol（Fetroja）

Fetroja的活性药物成分为cefiderocol，这是一种新型的铁载体头孢菌素，具有独特的穿透革兰氏阴性菌（包括多药耐药菌）细胞膜的作用机制，具有克服碳青霉烯类抗药性三种主要机制（孔蛋白通道改变、β-内酰胺酶失活、外排泵过量产生）的独特能力。cefiderocol与三价铁结合，并通过细菌铁转运蛋白，通过细胞膜外膜被主动运输至细菌细胞内。

38. crizanlizumab（Adakveo）

Crizanlizumab又名SEG101，是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用，从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。Crizanlizumab通过与P选择素结合可预防血管阻塞的发生。

39. givosiran（Givlaari）

急性肝卟啉症（AHP）是一类非常罕见的遗传性疾病，其长期并发症包括慢性神经性疼痛、高血压、慢性肾病和肝病。Givlaari是治疗AHP的一款变革性药物，该药是一种皮下注射RNAi疗法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）。该药每月给药一次，可将神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）降低至正常水平，通过减少这些中间产物的积累，Givlaari能够有效预防或减少严重和危及生命的AHP发作的发生，控制慢性症状，并减轻疾病负担。

40. cenobamate（Xcopri）

癫痫发作可能导致无法控制的肢体运动，异常的思维和行为，以及异常感知。癫痫的产生是由于大脑中的一群神经细胞不受控制地被激活，局灶性癫痫指的是癫痫发作起源于大脑中有限的部分脑区。Xcopri是SK Life Science公司自主研发，治疗癫痫的创新疗法。它被认为可以通过抑制电压门控钠电流以及通过异构作用正向调节GABAA受体活性，减少神经细胞重复释放电冲动。

41. voxelotor（Oxbryta）

镰状细胞病是一种终生的遗传性血液病，其中红细胞的形状异常（呈新月形或“镰状”形状），从而限制了血管的流动并限制了向身体组织的氧气输送，从而导致严重的疼痛和器官损伤。非临床研究表明，Oxbryta抑制红细胞镰刀，提高红细胞变形能力（红细胞改变形状的能力），并提高血液的流动能力。

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