斑秃新药！新型氘化JAK1/2抑制剂CTP-543进入3期临床开发，治疗中重度斑秃疗效显著！
来源：本站原创 2020-11-04 16:13
CTP-543是采用氘化技术修饰ruxolitinib，改变其人体药代动力学，增强了斑秃治疗潜力。
2020年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Concert Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，主要研发治疗中枢神经系统疾病、遗传性疾病、肾脏疾病、炎性疾病和癌症的小分子药物。近日，该公司宣布启动首个3期临床试验THRIVE-AA1，评估口服JAK抑制剂CTP-543治疗中度至重度斑秃成人患者的疗效和安全性。该公司预计，将在2022年报告THRIVE-AA1试验的结果。第2项3期试验THRIVE-AA2预计将在2021年上半年启动。
今年7月，美国FDA已授予CTP-543突破性药物资格（BTD），用于治疗成人中度至重度斑秃。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，导致局部或完全脱发。目前，还没有获得FDA批准治疗斑秃的药物。
Concert首席开发官James V.Cassella博士表示：“根据我们2期项目的结果，我们认为CTP-543有潜力为中重度斑秃患者提供一种同类最佳（best-in-class）疗法。我们正全力推进CTP-543的开发，以期对斑秃患者的生活产生有意义的改变。”
在2期试验结束后，Concert与美国FDA讨论了3期项目和注册策略的关键信息，并启动了3期THRIVE-AA1试验。在评估CTP-543治疗中度至重度斑秃患者的剂量范围2期试验获得阳性结果后，该公司与FDA召开了会议。根据目前的时间表，该公司认为，2项3期试验的阳性结果可以作为在2023年初提交CTP-543治疗成人中重度斑秃新药申请（NDA）的基础。
氘化技术
美国斑秃基金会代理首席执行官Andy Bryant表示：“全世界有数百万人受到斑秃的影响，CTP-543有潜力成为首批FDA批准的治疗斑秃的药物之一，我们对此感到非常鼓舞。”
斑秃可导致部分或全部的头皮或身体上的毛发脱落，该病影响美国多达65万人。头皮是最常见的受累区域，但任何生长毛发的区域都可能单独或与头皮一起受累。斑秃可在任何年龄段发生，大多数患者在40岁时开始出现症状，该病对女性和男性均有影响。斑秃可伴有严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。
CTP-543是通过应用Concert公司氘化学技术修饰ruxolitinib而发现的，ruxolitinib是一种选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂，在美国已获批以品牌名Jakafi销售，用于治疗某些血液疾病。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。
FDA授予CTP-543治疗中度至重度斑秃的突破性药物资格（BTD），基于一项2期临床研究的阳性结果。数据显示，2种高剂量CTP-543（12mg和8mg）治疗组与安慰剂组相比，达到了主要疗效终点：治疗第24周，有显著更高比例的患者脱发严重度工具（SALT）评分相对基线降低≥50%（分别为58%、47%、9%；p值均＜0.001）。此外，在治疗第24周，12mg组和8mg组与安慰剂组相比有显著更高比例（分别为42%、26%、7%）的患者达到SALT总评分≤20（与安慰剂相比：分别p＜0.001，p＜0.05），这是Concert公司打算在其关键注册研究中使用的主要疗效终点。
此外在第24周，与安慰剂组相比，12mg剂量和8mg剂量CTP-543治疗组在患者整体印象改善量表（Patient Global Impression of Improvement Scale）评价的斑秃方面也取得了显著更大改善，具体数据为：12mg队列和8mg队列分别有78%、58%的患者斑秃评定为“much improved（大幅改善）”或“very much improved（非常大的改善）”，与安慰剂组相比有显著差异。该研究中，CTP-543治疗的总体耐受性良好。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Concert Pharma launches late-stage study of CTP-543 in hair loss disorder
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