真性红细胞增多症(PV)治疗药物！台湾药华医药Besremi获美国FDA批准：治疗PV的干扰素!
来源：本站原创 2021-11-14 03:00
Besremi是一种创新的单PEG化长效干扰素，可深度、持久控制血细胞数量。
真性红细胞增多症（PV，图片来源：pentapostagma.gr）
2021年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --台湾药华医药（PharmaEssentia）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft），用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。PV是一种血液疾病，导致红细胞过度生成，过多的细胞会使血液变稠，减慢血液流动，增加血栓形成的几率。在美国，PV每年影响约6200人。之前，Besremi已被授予治疗PV的孤儿院资格（ODD）。
Besremi是一种创新的单PEG化长效干扰素，在骨髓中的PV中显示出细胞效应。持续7.5年的临床数据显示，Besremi具有深度、持久的控制血细胞数量的能力，可在PV病程的任何时候使用，以支持治疗目标。
值得一提的是，Besremi是美国FDA批准的第一种治疗PV的药物，无论患者有无治疗史均可使用。此外，Besremi也是第一种专门批准用于治疗PV的干扰素疗法。
2019年2月，Besremi在欧盟获批，作为一种单一疗法，用于治疗不存在症状性脾肿大的PV成人患者。Besremi是欧洲第一个获批治疗PV并且与先前羟基脲暴露无关的药物。在欧洲，Besremi的营销授权持有人是AOP Orphan制药公司。
PV的治疗包括放血术（phlebotomy，通过针头从静脉中去除过多的血细胞）以及减少血细胞数量的药物；Besremi就是这类药物之一。据信，Besremi是通过附着在体内的某些受体上，引发连锁反应，使骨髓减少血细胞的生成。Besremi是一种长效药物，患者每2周皮下注射一次。如果Besremi能够减少多余的血细胞，并在至少一年内保持正常水平，那么给药频率可以减少到每4周一次。
Besremi治疗PV的疗效和安全性在一项持续7.5年的多中心单臂试验中得到了证实。在这项试验中，51例PV患者平均接受Besremi治疗约5年。Besremi的疗效通过观察实现完全血液学应答的患者比例来评估。完全血液学应答意味着在没有接受近期放血术的情况下患者红细胞体积小于45%、白细胞计数和血小板计数正常、脾脏大小正常，没有发生血栓。总的来说，有61%的患者接受Besremi治疗实现了完全血液学应答。
安全性方面，Besremi可引起肝酶升高、白细胞水平低、血小板水平低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还可能包括尿路感染、抑郁和短暂性脑缺血发作（中风样发作）。
像Besremi这样的α干扰素产品可能导致或恶化神经精神性、自身免疫性、缺血性（身体某一部位的血流不足）和感染性疾病，从而导致危及生命或致命的并发症。Besremi严禁用于对该药物过敏的患者、患有严重精神疾病或有严重精神疾病史的患者、免疫抑制的移植受者、某些患有自身免疫性疾病或有自身免疫性疾病史的患者以及肝病患者。由于存在伤害胎儿的风险，女性在使用Besrimi之前应进行妊娠检测。
Besremi的活性药物成分为ropeginterferon alfa-2b，这是一种新型长效型单一异构体单聚乙二醇化脯氨酸干扰素（＞98%，ATC L03AB15），具有改善的药代动力学特征，并已证明耐受性和便利性。该药每2周给药一次，或在长期维持治疗期间每4周给药一次，是首个获批用于治疗PV的干扰素产品。
ropeginterferon alfa-2b由药华医药发现并在一家位于中国台湾台中的工厂生产，该工厂于2018年1月通过EMA的cGMP认证。在美国和欧盟，ropeginterferon alfa-2b均被授予了治疗PV的孤儿药资格。
真性红细胞增多症（PV）是一种源于骨髓中致病干细胞的癌症，导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。这种疾病可能引发心血管并发症，如血栓和栓塞，甚至转化为继发性骨髓纤维化或白血病。虽然PV背后的分子机制仍有待深入研究，但目前的结果指向一组获得性突变，其中最重要的是Janus激酶2（JAK2）的一种突变形式：JAK2V617F。（生物谷Bioon.com）
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