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间充质干细胞(MSC)治疗移植物抗宿主病!抗炎细胞疗法Ryoncil获美国FDA专家组高票通过!

来源:本站原创 2020-08-14 15:37


2020年08月14日讯 /生物谷BIOON/ --Mesoblast Ltd是一家总部位于澳大利亚墨尔本的生物技术公司,是同种异体(通用型)细胞疗法的全球领导者,致力于开发以细胞为基础的再生治疗产品,用于炎症性疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以压倒性的投票结果(9票赞成,1票反对)认为,现有数据支持同种异体细胞疗法Ryoncil(remestemcel-L)治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病病(SR-aGVHD)的有效性。在美国,对于12岁以下SR-aGVHD儿童患者,目前尚无FDA批准的治疗药物。

ODAC是一个独立的专家小组,负责评估数据的有效性和安全性,并向FDA提供适当的建议。尽管FDA会考虑专家组意见,但关于产品批准的最终决定完全由FDA做出,并且小组的建议不具约束力。目前,Ryoncil正在接受FDA的优先审查,处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年9月30日。如果获得批准,Mesoblast公司计划将Ryoncil立即推向市场。此前,FDA已授予Ryoncil治疗SR-aGVHD的快速通道资格(FTD)。

Mesoblast首席医疗官Fred Grossman博士表示:“类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)是一个存在极端需求的领域,特别是在12岁以下的脆弱儿童患者中,这些患者尚无批准的治疗方法。我们对今天的结果感到非常鼓舞,并致力于与FDA合作,完成Ryoncil治疗与异基因骨髓移植有关的这种危及生命并发症的审查。”

remestemcel-L是一种同种异体间充质干细胞(MSC),来源于不相关供体骨髓中分离的MSC并进行培养扩增制备而成。remestemcel-L通过静脉输注给药,具有免疫调节作用,通过下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生、并能将自然产生的抗炎细胞招募到相关组织中,来对抗与多种疾病相关的炎症过程。

急性移植物抗宿主病(aGVHD)是一种潜在危机生命的疾病,发生在约50%的接受异基因骨髓移植(BMT)患者中。在全球范围内,每年有超过3万例患者接受异基因BMT,主要是在治疗血液癌症期间,20-25%是儿童。在aGVHD最严重类型(C/D级或III/IV级)的患者中,12个月死亡率高达90%。在美国,对于12岁以下SR-aGVHD儿童患者,目前尚无FDA批准的治疗药物。

Ryoncil的生物制品许可申请(BLA)中纳入了多项临床试验。Ryoncil已在三项临床研究中被用于治疗309例SR-aGVHD儿童患者。在扩大获取项目中,Ryoncil被用作挽救疗法,治疗了241例接受机构标准护理(类固醇和其他药物)治疗失败的SR-aGVHD儿童患者。在开放标签III期试验中,Ryoncil还被用作一线疗法治疗了55例SR-aGVHD儿童患者,其中89%为C/D级疾病。

在BLA中,Mesoblast公司还纳入了西奈山急性GVHD国际联合会(MAGIC)同期数据库中接受机构标准护理治疗、与开放标签III期入组标准和疾病严重程度相匹配的儿童对照组患者数据。开放标签III期研究与MAGIC同期对照组的对比分析结果,支持了Ryoncil在SR-aGVHD儿童患者中的有效性,特别是在最严重的儿童患者中的有效性和生存获益。这些结论得到了扩大获取项目中241例儿童结果的支持。

具体数据为:开放标签III期研究中,接受Ryoncil治疗的55例SR-aGVHD儿童患者(89%患有C/D级疾病),第28天总缓解率为70%、第100天生存率为75%。这些结果优于来自MAGIC同期数据库中相匹配的30例SR-aGVHD儿童患者的结果,在该对照组中,第28天总缓解率为43%、第100天生存率为57%。

目前,Ryoncil正在多项临床试验中,评估治疗多种炎症性疾病,包括SR-aGVHD(儿童、成人)、慢性GVHD、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解、老年肺部疾病患者。

Ryoncil通过静脉注射给药,目前正在多项临床试验中,评估治疗多种炎症性疾病,包括老年肺部疾病患者、成人和儿童SR-aGVHD、慢性GVHD、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解。(生物谷Bioon.com)

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