基石药业PD-1抗体被美国FDA授予孤儿药资格

今日，基石药业宣布美国FDA已授予其PD-1抗体CS1003孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌。CS1003是基石药业肿瘤免疫骨架产品之一，目前已开展了多项联合治疗的临床研究，其中CS1003联合乐伐替尼一线治疗晚期肝癌患者的全球多中心3期注册临床研究正在入组。

美国FDA“孤儿药资格认定”源自《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7 年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。

CS1003是一种靶向人程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重组IgG4单克隆抗体，正在开发用于多种肿瘤的免疫治疗。与已经获批、或者正在临床试验的大多数结合人源及猴PD-1的单克隆抗体相比，CS1003不仅能够结合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中，CS1003表现出独特的竞争优势。CS1003的1期临床试验目前正在澳洲、新西兰和中国同步进行。同时，CS1003联合乐伐替尼一线治疗晚期肝癌患者的全球多中心3期注册临床研究，也正在入组。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“肝细胞癌是一种侵袭性极强的疾病，中国又是肝癌大国，加上缺乏有效治疗药物，导致患者整体预后较差。CS1003是基石药业肿瘤免疫骨架产品之一，目前对其已开展了多项联合治疗的临床研究。美国FDA授予CS1003孤儿药资格，是对缺乏有效治疗手段的肝细胞癌患者的一大福音。”

基石药业政府与注册事务高级副总裁王三虎先生表示：“CS1003是基石药业自主研发的PD-1单抗，与已经上市和在研的PD-1抗体相比有明显的差异化优势。此次美国FDA孤儿药资格认定是CS1003全球战略布局的一个重要进展，我们将继续致力于在肝细胞癌这样的复杂癌种中，探索其联合疗法的有效性与安全性，以解决患者的临床治疗之需。”(生物谷Bioon.com）