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治疗HoFH效果显著 再生元创新疗法有望第二季度申请上市

来源:药明康德 2020-04-02 12:59

31日,再生元(Regeneron)公司在美国心脏病学会年度科学会议与世界心脏病学会(ACC.20)上,公布了该公司开发的evinacumab,在治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的3期临床试验详细结果。Evinacumab是一款全人源化血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)单克隆抗体。试验结果表明,evinacumab在已经使用他汀类药物和PCSK9抑制剂的HoFH患者中,能够将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平继续降低49%。该公司计划在今年第二季度向FDA递交生物制品许可申请。

HoFH是一种严重、罕见的遗传疾病。HoFH患者LDL-C水平的严重升高,经常会引起早期动脉粥样硬化性心血管疾病,有时甚至在青少年时期就引发心脏病。即便接受现有降脂疗法的治疗,他们的平均LDL-C水平仍然达到255 mg/dL,显着超过安全标准(100 mg/dL)。

Evinacumab是一种针对ANGPTL3的单克隆抗体。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂,在脂蛋白新陈代谢中具有重要作用。它在2017年已经被FDA授予突破性疗法认定,适应症为HoFH。

在名为ELipsE的3期临床试验中,HoFH患者在接受其它降脂疗法之外,接受evinacumab或安慰剂的治疗。这些患者中95%使用了他汀类药物,79%使用了PCSK9抑制剂。试验结果表明,在接受治疗24周之后,evinacumab治疗组LDL-C与对照组相比,降低49%(p<0.0001)。47%的患者LDL-C水平降至100 mg/dL以下,而对照组的这一数值为23%。

“作为一名医生,看到HoFH患者为了将危及生命的LDL-C水平降下来而挣扎令人揪心,”南非威特沃特斯兰德大学(University of the Witwatersrand)内分泌和代谢部教授Derick J. Raal博士说:“在这一临床试验中,接受evinacumab治疗的HoFH患者能够将LDL-C水平降低到以前无法达到的水平,接近一半达到健康成人的‘正常’水平。”

再生元总裁兼首席科学官George D Yancopoulos博士说:“Evinacumab是一款独特的抗体,它具有与其它HoFH疗法截然不同的作用机制。这是使用基于遗传学研究,给患者带来革命性疗法的范例。”(生物谷Bioon.com)

 

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