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LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件

来源:药明康德 2020-04-02 12:18

 

2日,美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市,用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子(中和抗体)。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特,是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfact禁用于已知对兔或兔蛋白过敏的患者。

A型和B型血友病分别是凝血因子VIII或IX功能障碍或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受伤或手术后,出血时间可能比其他人长。他们的肌肉,关节和器官也可能会出现自发出血,这可能会危及生命。体内产生抑制因子的患者可能对因子VIII或IX的替代疗法没有响应。在这些情况下,给予Sevenfact等产品,可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程,促进血液凝集并控制出血。

Sevenfact的活性成分是人类凝血因子VII的重组类似物,在基因工程改造的兔子的乳腺中表达,并分泌到兔的乳汁中。乳汁纯化和加工过程中,因子VII转化为活化的因子VIIa。用于生产Sevenfact的基因工程兔中的重组DNA构建体获得了FDA兽医医学中心(Center for Veterinary Medicine)的批准。

FDA兽医医学中心主任Steven M. Solomon先生说:“基于对科学证据的综合分析,FDA确定插入兔子基因组的重组DNA对动物和处理兔子的人是安全的,并能有效地导致人凝血因子VII蛋白在兔子乳汁中表达。FDA还根据《国家环境政策法案》认定,批准申请不会对环境产生重大影响。”

Sevenfact的安全性和有效性获得一项临床研究的数据支持,该研究评估了27位携带凝血因子抑制因子的A型或B型血友病患者。试验结果表明,对于轻度或中度出血事件,采用较低剂量(75 μg/kg)和较高剂量(225 μg/kg)Sevenfact治疗成功的比例约为86%。

FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说:“今天的批准为控制体内已出现凝血因子抑制因子的成人和青少年血友病患者提供了另一种治疗选择。Sevenfact是首个从基因工程改造的兔子中获得凝血活性蛋白的血友病疗法。这一批准是我们努力推进安全的生物技术创新,支持患者健康的重要范例。”(生物谷Bioon.com)

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