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胃肠道间质瘤(GIST)精准医疗!美国FDA将Ayvakit四线治疗审批延长3个月,基石药业拥有中国权利!

来源:本站原创 2020-02-11 10:32


2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已延长了靶向抗癌药Ayvakit(avapritinib)一份新药申请(NDA)的处方药用户收费法(PDUFA)目标日期,该NDA寻求加速批准avapritinib四线治疗胃肠道间质瘤(GIST)患者。FDA将PDUFA目标日期由2020年2月14日延长至2020年5月14日。

Ayvakit于2020年1月获得美国FDA批准,用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。值得一提的是,Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法,也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议,获得了包括Ayvakit(avapritinib)在内的三款候选药物在中国大陆、香港、澳门及台湾的开发与商业化权利。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。

如前所述,FDA已要求Blueprint Medicines提供正在进行的III期VOYAGER临床试验的顶线数据,该试验正在三线或四线GIST中比较avapritinib和瑞戈非尼(regorafenib),其结果将用于支持四线GIST NDA的审批决定。Blueprint Medicines预计在2020年第二季度初向FDA提供顶级数据,以便FDA在2020年5月14日PDUFA日期前采取行动。

2019年ASCO年会上公布的数据显示,avapritinib治疗四线GIST的总缓解率(ORR)为22%,中位缓解持续时间(DOR)为10.2个月。

此外,Blueprint Medicines还宣布,美国国家综合癌症网络(NCCN)已经更新了其针对软组织肉瘤的临床实践指南(NCCN Guidelines),将avapritinib列为2A类药物,用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移GIST以及四线GIST。这一评级表明,NCCN一致认为采用avapritinib干预是适当的。NCCN指南是美国医疗保健提供者和付款人认可的癌症治疗临床标准,由美国主要癌症中心的专家医师委员会维护。

Ayvakit的活性药物成分为avapritinib,可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂,旨在靶向活性激酶构象;所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。avapritinib已被证实对GIST相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用,包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。与已批准的多激酶抑制剂相比,avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外,avapritinib经独特的设计可选择性结合并抑制D816突变KIT,这是大约95%的系统性肥大细胞增多症(SM)患者中的一种常见疾病驱动因素。临床前研究表明,avapritinib能以亚纳摩尔效力强效抑制KIT D816V,并具有最小的脱靶活性。

目前,Blueprint Medicines公司正在开发avapritinib用于晚期GIST、晚期SM、惰性和冒烟型SM的治疗。之前,美国FDA已授予avapritinib治疗2种适应症的突破性药物资格:治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除性和转移性GIST,治疗晚期SM(包括ASM、SM-AHN、MCL亚型)。

来自I期EXPLORER研究的数据显示,avapritinib治疗晚期SM患者总缓解率(ORR)达到了77%。此外,数据还显示,在涵盖晚期、冒烟型(smoldering)、惰性类型的SM患者中,均取得了一致的持久和深刻缓解,并且随时间推移缓解持续加深。此外,持续治疗长达34个月时,中位总生存期(OS)数据仍未达到。

根据上述数据,Blueprint Medicines公司计划在2020年第一季度向美国FDA提交一份新药申请,寻求批准avapritinib用于晚期SM患者的治疗,包括侵袭性SM(ASM)、伴有相关血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等亚型。(生物谷Bioon.com)

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