Science子刊：基因疗法有望长期预防沙林等神经毒剂
来源：本站原创 2020-01-27 11:44
2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国陆军化学防御医学研究所的研究人员发现一次注射一种新的经过基因改造的病毒可保护小鼠在数月内免受沙林（sarin）和其他致命性化学战剂（chemical warfare agent）的影响。这一发现可能不仅有助于保卫战区的士兵和平民，而且还有助于保卫经常暴露于类似有毒物质的的农场工人。相关
2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国陆军化学防御医学研究所的研究人员发现一次注射一种经过基因改造的病毒可保护小鼠在数月内免受沙林（sarin）和其他致命性化学战剂（chemical warfare agent）的影响。这一发现可能不仅有助于保卫战区的士兵和平民，而且还有助于保卫经常暴露于类似有毒物质的的农场工人。相关研究结果发表在2020年1月22日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Gene therapy delivering a paraoxonase 1 variant offers long-term prophylactic protection against nerve agents in mice”。
作为一种无色无味的化合物，沙林是一种神经毒剂，曾用于恐怖袭击和冲突中。它也是已知化学武器中毒性最大起效最快的一种。它的作用机制是通过毒害神经系统，引发剧烈的肌肉痉挛并通过让人的肺部瘫痪而窒息致死。
神经毒剂极难治疗，这是因为它们的攻击如此之快，几乎没有时间给予解毒剂以阻止患者死亡。这表明对神经毒剂的理想治疗需要在暴露前很久就开始采取措施保护潜在的受害者。
一些酶可以寻找并降解神经毒剂。科学家们通过将一个编码这样的一种酶---对氧磷酶1变体IF-11（paraoxonase 1 variant IF-11, PON1-IF11）---的基因插入一种已知不会引起任何疾病的腺相关病毒8（AAV8）中进行了实验。这些研究人员随后将这种经过基因改造的AAV8注射到小鼠体内。
论文通讯作者、美国陆军化学防御医学研究所生化学家Nageswararao Chilukuri说，他们发现这种注射完全保护了这些小鼠免受八剂致死剂量的沙林和类似神经毒剂的毒害，并且这种基因疗法并没有毒副作用的迹象。这种保护作用持续了长达五个月的时间。
沙林属于一种称为有机磷酸酯的化学物，这类化学物也可用作杀虫剂。在未来，这些研究人员计划在较为大型的动物（比如猴子）中测试这种经过基因改造的病毒，希望它有朝一日可能能够帮助保护军事和医务人员、农场工人以及其他有暴露于有机磷酸酯危险的人。 Chilukuri说，未来的研究工作还必须证实用于这种基因疗法的经过基因改造的病毒显示出长期的安全性。（生物谷 Bioon.com）
参考资料：
1.Venkaiah Betapudi et al. Gene therapy delivering a paraoxonase 1 variant offers long-term prophylactic protection against nerve agents in mice. Science Translational Medicine, 2020, doi:10.1126/scitranslmed.aay0356.
2.Genetically engineered virus protects mice against deadly effects of nerve gas and pesticides
https://medicalxpress.com/news/2020-01-genetically-virus-mice-deadly-effects.html
图片来自CC0 Public Domain。
作为一种无色无味的化合物，沙林是一种神经毒剂，曾用于恐怖袭击和冲突中。它也是已知化学武器中毒性最大起效最快的一种。它的作用机制是通过毒害神经系统，引发剧烈的肌肉痉挛并通过让人的肺部瘫痪而窒息致死。
神经毒剂极难治疗，这是因为它们的攻击如此之快，几乎没有时间给予解毒剂以阻止患者死亡。这表明对神经毒剂的理想治疗需要在暴露前很久就开始采取措施保护潜在的受害者。
一些酶可以寻找并降解神经毒剂。科学家们通过将一个编码这样的一种酶---对氧磷酶1变体IF-11（paraoxonase 1 variant IF-11, PON1-IF11）---的基因插入一种已知不会引起任何疾病的腺相关病毒8（AAV8）中进行了实验。这些研究人员随后将这种经过基因改造的AAV8注射到小鼠体内。
论文通讯作者、美国陆军化学防御医学研究所生化学家Nageswararao Chilukuri说，他们发现这种注射完全保护了这些小鼠免受八剂致死剂量的沙林和类似神经毒剂的毒害，并且这种基因疗法并没有毒副作用的迹象。这种保护作用持续了长达五个月的时间。
沙林属于一种称为有机磷酸酯的化学物，这类化学物也可用作杀虫剂。在未来，这些研究人员计划在较为大型的动物（比如猴子）中测试这种经过基因改造的病毒，希望它有朝一日可能能够帮助保护军事和医务人员、农场工人以及其他有暴露于有机磷酸酯危险的人。 Chilukuri说，未来的研究工作还必须证实用于这种基因疗法的经过基因改造的病毒显示出长期的安全性。（生物谷 Bioon.com）
参考资料：
1.Venkaiah Betapudi et al. Gene therapy delivering a paraoxonase 1 variant offers long-term prophylactic protection against nerve agents in mice. Science Translational Medicine, 2020, doi:10.1126/scitranslmed.aay0356.
2.Genetically engineered virus protects mice against deadly effects of nerve gas and pesticides
https://medicalxpress.com/news/2020-01-genetically-virus-mice-deadly-effects.html
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