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超罕见骨骼疾病!再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功!

来源:本站原创 2020-01-12 12:49


2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元(Regeneron)近日公布了garetosmab(REGN2477)治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期LUMINA-1研究的阳性结果。该公司将根据LUMINA-1研究的完整结果,向监管机构提交上市申请。garetosmab有潜力改变FOP的进程,为患者带来重要的新希望。

FOP是一种极为罕见的遗传性疾病,可导致骨形成异常,造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前,尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭性的疾病,许多患者被轮椅束缚或锁定在某一姿势无法移动,寿命大大缩短。

LUMINA-1是一项双盲、安慰剂对照研究,共入组了来自北美和欧洲的44例成人患者(18-60岁),这些患者临床诊断为FOP并记录了ACVR1基因突变。研究中,患者被随机分配接受garetosmab或安慰剂治疗。

在治疗28周后的主要分析中,采用PET骨扫描测定,与安慰剂相比,garetosmab将总的病变活动(新的和现有的病变)减少了25%,这一结果是由与安慰剂相比新的病变减少近90%所驱动。相应地,采用CT扫描,骨病变容量(包括新的和现有的病变)减少约25%(p=0.37),这一结果也是由新的骨骼病变减少近90%所驱动。患者报告的急性发作(flare-up)减少了50%(名义p=0.03)。调查员报告的急性发作不良事件发生率,garetosmab治疗组为10%,安慰剂组为42%。

在FOP患者中,异常骨形成发生在正常骨骼外的软组织中,肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼替代,这一过程被称为异位骨化(HO)。在全球范围内,大约有800例患者确诊FOP,但有许多患者未确诊或被误诊。再生元从事FOP研究已经超过20年,并帮助提供了有关该疾病生物学和自然史的重大见解。再生元的科学家发现,激活素A通过驱动HO在FOP发挥关键作用,HO是FOP的主要病理学。

garetosmab利用再生元的Veloclmmune技术开发,这是一种单克隆抗体,通过中和激活素A蛋白来减少异位骨病变的形成。在2017年,美国FDA已授予garetosmab快速通道资格,用于FOP患者预防HO。在美国和欧盟,garetosmab被授予了孤儿药资格。目前,garetosmab治疗FOP成人患者的研究正在进行中。

LUMINA-1研究的全球主要调查员、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Issac & Rose Nassau骨科分子医学教授Frederick S.Kaplan医学博士表示:“预防新的异位骨对FOP的治疗至关重要。LUMINA-1临床试验的初步结果令人鼓舞,因为这些结果清楚地表明新病变的形成大大减少,这在我们考虑未来在儿科人群中的研究时非常重要。”

LUMINA-1研究的调查员、阿姆斯特丹大学医学中心国际阿姆斯特丹FOP专家中心负责人Marelise Eekhoff医学博士表示:“现在我们有了安慰剂对照试验的第一份有希望的结果,显示新的异位骨形成减少,新HO发病率降低近90%,这对FOP患者来说是一个开创性的结果。这项试验也显著地提高了我们对该病的认识,证明未经治疗的FOP患者出现新骨病变的频率和广度远高于先前的想象,而且这些新骨病变的形成似乎依赖于激活素A。”(生物谷Bioon.com)

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