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PNAS:计算生物学有助于开发统一的靶向基因疗法

来源:本站原创 2019-12-18 05:32

2019年12月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术,可以对病毒的外壳进行改造,从而将基因疗法提供特定的细胞类型。

近年来临床上已用于治疗复杂疾病(例如脊髓性肌萎缩症和酶缺乏症)的几种新的革命性疗法均基于基因疗法。通过基因疗法,可以使用生物药物控制或改变遗传物质。例如, CRISPR / Cas9基因编辑系统以及用于治疗各种形式癌症的所谓CAR-T细胞。

(图片来源:Www.pixabay.com)

在过去的五年中,神经科学家TomasBjörklund和他的研究小组开发了一种定制病毒衣壳的过程,以便它们可以精确地到达体内需要治疗的细胞,例如神经细胞中。该过程涉及计算机建模以及基因技术和测序技术的结合。

“借助这项技术,我们可以同时在细胞培养和动物模型中研究数百万种新的病毒变种。之后,我们可以通过计算机模拟选择最合适的病毒外壳,通过靶向多巴胺分泌神经元细胞,用于治疗帕金森氏病,”Lund大学转化神经科学高级讲师TomasBjörklund说。

使用这种新方法,研究人员能够大大减少对实验动物的需求,他们还能够将研究从动物转移到人类干细胞的体外培养物中。“我们相信,我们成功创建的新型合成病毒非常适合用于帕金森氏病的基因治疗,我们非常希望这些病毒载体能够投入临床使用。我们在波士顿建立了一家新的生物技术公司Dyno Therapeutics,以进一步利用人工智能开发病毒工程技术,用于未来治疗。” TomasBjörklund总结道。(生物谷Bioon.com)

资讯出处:High-tech method for uniquely targeted gene therapy developed

原始出处:Marcus Davidsson, Gang Wang, Patrick Aldrin-Kirk, Tiago Cardoso, Sara Nolbrant, Morgan Hartnor, Janitha Mudannayake, Malin Parmar, Tomas Björklund. A systematic capsid evolution approach performed in vivo for the design of AAV vectors with tailored properties and tropism. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2019; 201910061 DOI: 10.1073/pnas.1910061116

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