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罕见肺病首个药物!勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获加拿大批准新适应症,治疗SSc-ILD

来源:本站原创 2019-11-29 19:00


2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)近日宣布,加拿大卫生部(Health Canada)已批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev(nintedanib,尼达尼布),用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)患者肺功能下降速率。在美国,Ofev于今年9月获得FDA批准,用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速率。

值得一提的是,Ofev是美国和加拿大批准的首个也是唯一一个治疗这种罕见肺部疾病的药物。此前,Ofev已在70多个国家被批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)患者,该药已被证明可通过降低肺功能的年下降率(如用用力肺活量[FVC]所测量的)来减缓IPF的进展。IPF和SSc-ILD均为肺纤维化疾病。

间质性肺病(ILD)是导致系统性硬化症(SSc)的首要原因,占所有与疾病相关死亡的35%。此次批准将改变SSc-ILD的治疗模式,为患者提供一个机会来减缓肺功能下降的进展。

勃林格殷格翰加拿大公司医学与监管事务副总裁Uli Br?dl表示:“这是加拿大批准的第一种治疗SScILD的药物,它可以减缓肺功能下降的速度,并为面临这种毁灭性疾病的患者和他们的亲人带来希望。这一批准得到了III期SENSCIS研究的积极证据的支持,该研究表明Ofev显著减缓了这一患者群体肺功能下降的进程,并证明了公司对这一罕见病群体的承诺。”

此次批准基于III期临床研究SENSCIS((NCT02597933)的数据,这是迄今为止开展的最大规模SSc-ILD研究。该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照研究,涉及32个国家194个试验点的576例患者。研究中,患者随机分配接受每日口服二次Ofev(剂量150mg)或安慰剂。主要终点是SSc-ILD患者FVC的年下降率。

结果显示,经过为期一年(52周)的治疗,采用用力肺活量(FVC)测定,与安慰剂相比,Ofev使SSc-ILD患者肺功能下降显著降低了44%(FVC调整后的年下降率:-52.4毫升/年 vs -93.3毫升/年,绝对差异:41.0毫升/年[95%CI:2.9-79.0],p=0.04)。该研究中,Ofev治疗组观察到的总体安全性概况与该药已知的安全性概况一致。在接受Ofev治疗的患者中,最常见的严重不良事件是肺炎(Ofev组2.8% vs 安慰剂组0.3%)。34%的Ofev治疗患者出现了导致永久性剂量减少的不良反应,安慰剂组为4%。腹泻是导致Ofev永久性剂量减少的最常见不良反应

Ofev的处方信息包括对中度或重度肝损伤患者、肝酶升高和药物性肝损伤患者以及胃肠道疾病患者的警告信息。Ofev还可能引起胚胎-胎儿毒性从而导致胎儿伤害、动脉血栓栓塞事件、出血和胃肠道穿孔。P-gp和CYP3A4抑制剂可能增加Ofev的暴露,服用这些抑制剂的患者应密切监测Ofev的耐受性。Ofev常见的副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲下降、头痛、体重减轻和高血压高血压)。

系统性硬化症(SSc)俗称“硬皮病”,是一种罕见的自身免疫性疾病,其特征是全身结缔组织增厚和瘢痕化。据估计,这种疾病影响美国10万人、加拿大4万人以及全球250万人。纤维化是疾病的标志性特征,可影响皮肤和内脏,包括肺部。间质性肺病(ILD)是最常见的疾病表现之一,可使人虚弱、甚至危及生命。大约25%的患者在确诊后3年内出现明显的肺部受累,ILD是SSc患者的主要死因。SSc-ILD是一种进行性肺病,肺功能随时间推移而下降。据估计,SSc患者中大约一半患有SSc-ILD。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Health Canada approves OFEV (nintedanib), the first and only therapy in Canada to slow the rate of decline in pulmonary function in patients with systemic sclerosis associated ILD
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