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帕金森新药!住友制药新型阿扑吗啡舌下薄膜APL-130277再次申请美国上市,专治OFF事件!

来源:本站原创 2019-11-23 13:28


2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --日本住友制药美国子公司Sunovion Pharma公司近日宣布重新向美国食品和药物管理局(FDA)提交了阿扑吗啡舌下薄膜(apomorphine sublingual film,APL-130277)的新药申请(NDA),用于治疗帕金森病(PD)患者经历的运动症状波动(motor fluctuations,即:OFF episodes,“OFF”事件)。2016年8月,FDA授予了APL-130277快速通道地位。

值得一提的是,今年1月底,APL-130277遭到了FDA拒绝批准。在完整回应函(CRL)中,FDA表示,在对该药的NDA进行审查后,认定以目前的NDA数据无法批准APL-130277,需要提供额外的信息和分析,但不需要开展新的临床研究。此次重新提交的NDA中,包括了关于拟包装的信息以及临床数据的额外分析。

Sunovion公司执行副总裁兼首席医疗官、住友制药集团全球临床开发主管Antony Loebel医学博士表示:“OFF是帕金森病常见且具有挑战性的一部分,现有的治疗方案很少。OFF事件可在一天中的任何时候发生,通常是在早晨醒来后,并在一天中周期性地发生,可能扰乱日常活动的执行能力。我们期待着在审查期间继续与FDA对话,以便为PD患者提供急需的OFF事件按需治疗方案。”

apomorphine(图片来源:chemspider.com)

PD是一种慢性、进行性、神经退行性疾病,主要运动症状表现为静止时震颤、僵硬和运动受损,非运动症状包括认知障碍和情绪障碍。PD是仅次于阿尔茨海默病(AD)的第二常见神经退行性疾病,随着人口老龄化,PD的患病率正在逐步升高。目前,口服左旋多巴是治疗PD的“金标准”,患者群体中服用该药的比例高达75%。

OFF事件(OFF episodes)是指在药物控制的情况下,PD症状的恶化或重新出现,包括运动和非运动症状。OFF事件可能在一天中的任何时间发作,通常是早晨醒来后,并在一天内定期发作。OFF事件发作的特征是震颤、僵硬或行动缓慢,会扰乱患者进行日常活动的能力,给患者、家属和看护者造成沉重的负担。据估计,有多达40%-60%的PD患者会出现OFF事件,其发作频率和严重程度会在疾病进展过程中恶化。这些患者急需一种新的药物来有效控制OFF事件的发作。

APL-130277是一种新剂型的阿扑吗啡(apomorphine),后者是一种多巴胺D2受体激动剂,用作OFF事件的急救药品,在美国批准的剂型为皮下注射液。APL-130277是一种舌下薄膜剂,通过简单的舌下含服给药,目前正被开发作为一种速效药物,用于所有类型“OFF”事件的按需治疗,包括清晨OFF事件、不可预测的OFF事件、剂末效应OFF事件。APL-130277舌下含服的给药方式不仅解决了皮下注射所带来的各种问题,而且还能更加迅速地稳定帕金森症的“OFF”症状,安全性也大幅提高。

帕金森治疗方面,近年来已有数款药物获批上市,包括:(1)Acorda公司的药物-设备Inbrija,用于接受卡比多巴/左旋多巴治疗的PD患者“OFF”事件的间歇性治疗,这是首个吸入性左旋多巴产品,由患者自己手持操作给药。(2)协和麒麟的Nourianz(istradefylline片剂),作为左旋多巴/卡比多巴的附加疗法,用于正在经历OFF事件的PD成人患者,该产品从最初被FDA拒绝批准到最终获得批准,前后经历了长达十一年之久。(3)卫材/明治的Xadago/Equfina(safinamide),该药是一种新型选择性MAO-B抑制剂,用于正在接受一种含左旋多巴药物治疗的帕金森病患者,改善疗效减退现象(wearing-off phenomenon)。

今年7月,Neurocrine Biosciences公司药物opicapone的新药申请(NDA)获美国FDA受理,该药是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂,作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法,用于正在经历运动波动(OFF事件)的帕金森病患者。FDA已指定该NDA的处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年4月26日。如果获得批准,opicapone将提供一种新的治疗方案来延长左旋多巴的疗效。

Neurocrine Biosciences公司在2017年从葡萄牙制药公司BIAL授权获得opicapone在美国和加拿大的独家开发和商业化权利。在欧盟,这款药物已于2016年6月获得批准,商品名为Ongentys。

2018年1月,复星医药以1800万美元从BIAL公司授权获得了opicapone在中国市场的独家权利,其中包括一笔300万美元首付款和高达1500万美元的里程碑付款。据国内研究表明,我国65岁以上人群总体帕金森病患病率约为1700/10万,年新发病例数近10万。(生物谷Bioon.com)

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