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恢复免疫系统平衡 ROCK2抑制剂达到关键性试验临床终点

来源:药明康德 2019-11-13 12:11

 

 

今日,Kadmon宣布,其用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的在研口服选择性ROCK2抑制剂KD025,在关键试验ROCKstar的中期分析中,达到了总体缓解率(ORR)这一主要终点。

造血干细胞移植是血液或骨髓癌症常见的治疗手段。移植后干细胞可攻击宿主的健康细胞,从而能带来一系列严重的副作用,cGVHD就是其中之一。据估计,大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者,会出现cGVHD症状(炎症反应和多器官组织纤维化等)。美国约有1.4万名cGVHD患者,而每年新增病例约5000例。cGVHD的病理机制包括促炎性细胞因子IL-21和IL-17的过量产生;T滤泡辅助细胞(Tfh)和B细胞过度活化,从而导致过量抗体的产生;以及调节性T(Treg)细胞的缺乏,导致免疫反应的失调。

作为一款ROCK2激酶抑制剂,KD025能通过减轻STAT3的磷酸化,加强STAT5的磷酸化,从而下调过度活化的T细胞(Th17),上调Treg细胞功能,进而重建免疫平衡。此外,ROCK抑制剂还可预防组织纤维化过程,并且能诱导已经建立的纤维化出现消退。此前,KD025曾经被FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。

此前接受过至少2次系统性治疗的cGVHD患者被随机分组分别接受不同剂量的KD025。试验结果显示,KD025实现了统计显着的ORR,其中每日一次200 mg组的ORR为64%,而每日两次200 mg组的ORR为67%。69%的患者能够减少或停用皮质类固醇和其他免疫抑制剂。KD025也展示了良好的耐受性。

Kadmon总裁兼首席执行官Harlan W. Waksal博士表示:“Kadmon对中期分析的结果感到非常满意,该结果已经大大超出了预期,预示了这项关键试验的成功。我们期待在提交新药申请(NDA)之前与FDA会晤,共享这些结果,并讨论KD025提交监管申请的时间表。我们预计将在2020年正式提交NDA。”(生物谷Bioon.com)

 

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