新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 医疗健康 » 恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极

恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极

来源:药明康德 2019-10-16 12:28

 

今日,Reata公司宣布,其在研Nrf2激动剂omaveloxolone,在治疗弗里德赖希共济失调症(Friedreich’s Ataxia,FA)患者的关键性2期临床试验第二部分中,取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据,Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。

FA是一种最常见的遗传性共济失调类型。在全球范围内,约有2.2万名FA患者。大多数患者在青少年时期被确诊,在确诊后的10到15年内,便需要轮椅辅助生活,且通常只能活到30岁左右。FA是由于FXN基因的突变,限制了共济蛋白(frataxin)的产生,进而导致各种衰弱的症状和并发症,其中包括失去协调和平衡能力,肌肉无力,视力受损,听力和言语障碍,脊柱侧凸,糖尿病和心肌病等。目前,尚未有获批的疗法出现。

Omaveloxolone是一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子,这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。此前,美国FDA已经授予omaveloxolone孤儿药资格,用于治疗FA。

MOXIe研究是一项分两部分进行的随机,双盲,含安慰剂对照组的2期临床试验,旨在评估omaveloxolone在治疗FA患者中的安全性和有效性。共有103名FA患者参与MOXIe的第二部分研究。研究结果显示,48周后,接受omaveloxolone治疗的患者在共济失调神经系统评定量表(mFARS)得分方面得到显着的改善,达到了试验的主要终点。与安慰剂组相比,治疗组中患者的mFARS得分改善了2.4个点。其中,omaveloxolone的治疗使患者较基线时改善了1.55个点。此外,在包括弓形足(pes cavus)患者在内的患者群中,与安慰剂组相比,omaveloxolone的治疗使患者在mFARS得分上改善了1.93个点。

“FA患者通常会遭受毁灭性和进行性神经功能丧失。MOXIe研究是第一个证明omaveloxolone的治疗使FA患者神经功能得到显着改善的研究,“Reata公司总裁兼首席执行官Warren Huff先生说:”今天宣布的研究结果标志着这款疗法在造福FA患者的道路上,又迈出坚实的一步。”(生物谷Bioon.com)

 

 

小编推荐会议  2019无锡国际生物医药论坛暨第九届Cell Death & Disease国际研讨会-新药研发

 

http://meeting.bioon.com/BCDD?__token=liaodefeng

温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库