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帕金森新药!协和麒麟Nourianz(stradefylline)在美国上市,治疗关闭期(OFF)事件

来源:本站原创 2019-10-16 09:55


2019年10月16日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)近日宣布在美国推出帕金森新药Nourianz(istradefylline片剂),该药于今年8月底获美国FDA批准,作为左旋多巴/卡比多巴的一种附加疗法,用于正在经历“OFF”事件(OFF episodes)的帕金森病(PD)成人患者。该药将提供一种新的非多巴胺药理学方法来治疗PD患者的“OFF”事件。

值得一提的是,在美国监管方面,FDA于2008年2月底发布了一封完整回应函,拒绝批准istradefylline。今年3月初,协和麒麟公司再次向FDA提交了istradefylline的新药申请,最终赢得了FDA的点头,该药从最初被拒到获得批准,前后经历了长达十一年之久。而在日本,istradefylline早在2013年5月已经上市销售,品牌名为Nouriast,适用于接受含左旋多巴制剂治疗的帕金森病患者,改善“疗效减退(wearing-off)”现象。

帕金森病(PD)是一种慢性、进行性、神经退行性疾病,主要运动症状表现为静止时震颤、僵硬和运动受损,非运动症状包括认知障碍和情绪障碍。该病被认为是由与大脑某些部位(如黑质和纹状体)多巴胺水平降低相关的进行性变性引起的。目前,口服左旋多巴是治疗PD的“金标准”,患者群体中服用该药的比例高达75%。然而,随时间推移病情的发展,左旋多巴不能发挥最佳作用,导致PD症状(运动和非运动)重新出现,这些时期被称为OFF期。

OFF事件可能在一天中的任何时间发作,通常是早晨醒来后,并在一天内定期发作。OFF事件发作的特征是震颤、僵硬或行动缓慢,会扰乱患者进行日常活动的能力,给患者、家属和看护者造成沉重的负担。据估计,有多达40%-60%的PD患者会出现OFF事件,其发作频率和严重程度会在疾病进展过程中恶化。这些患者急需一种新的药物来有效控制OFF事件的发作。

2018年12月,Acorda公司产品Inbrija(左旋多巴吸入粉)获得美国FDA批准,用于接受卡比多巴/左旋多巴治疗的PD患者“OFF”事件的间歇性治疗。Inbrija是FDA批准的首个吸入性左旋多巴产品,这是一款药物-设备组合,便于患者自己手持操作给药。Inbrija利用了Acorda公司专有的ARCUS平台开发,旨在向患者肺部提供精确剂量的左旋多巴干粉制剂。在口服的情况下,药物会先通过肠胃吸收再到达大脑,所以起效过程会有变化。而吸入式治疗可以通过肺部进入身体,直达大脑,绕过了消化系统。

istradefylline分子结构式(图片来源:medchemexpress.cn)

istradefylline是一种口服给药的选择性腺苷A2A受体拮抗剂,腺苷是一种广泛分布于人体的神经调节剂,腺苷A2A受体属于G蛋白偶联受体。在大脑中,腺苷A2A受体被发现存在于基底神经节中。基底神经节在运动控制中起着这要作用,在帕金森病患者中,基底神经节被发现存在退化或异常。

Nourianz用于正接受左旋多巴/卡比多巴治疗的PD患者控制“OFF”事件的有效性在4项为期12周的安慰剂对照临床研究中得到了证实,这些研究共入组了1143例患者。在所有四项研究中,与服用安慰剂的患者相比,服用Nourianz治疗的患者在每日“OFF”时间方面相对基线水平显著减少。研究中,服用Nourianz的患者最常见的不良反应是不自主的肌肉运动(运动障碍)、头晕、便秘、恶心、幻觉和失眠。

需要注意的是,应用Nourianz治疗时,应监测患者是否出现运动障碍或现有运动障碍加重。如果出现幻觉、精神病行为或冲动/强迫行为,则应考虑减少剂量或停止使用Nourianz。另外,不建议在怀孕期间使用Nourianz。建议有生育潜力的女性患者在治疗过程中使用避孕药。(生物谷Bioon.com)

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