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Mol Ther:CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良

来源:本站原创 2019-09-19 01:48

2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见但十分严重的遗传性疾病,可导致肌肉的流失与机体的损伤。

最近,由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明:基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。

DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在,肌肉细胞会变弱,直至最终死亡。许多孩子因此失去了行走能力,最终维持呼吸和心脏功能所必需的肌肉也会停止工作。

(图片来源:Www.pixabay.com)

“基于动物模型的研究表明,CRISPR可用于纠正导致肌肉细胞异常死亡的基因突变,”该文章的资深作者Dongsheng Duan博士说到:“然而,由于这些基因编辑的肌肉细胞会随着时间的推移而逐渐老去。因此,如果我们可以纠正肌肉干细胞中的相关突变,那么再生的肌肉细胞将不再携带该突变。”

首先,研究人员通过AAV9向正常小鼠肌肉注入基因编辑载体。 “我们将AAV9处理的肌肉移植到免疫缺陷的小鼠体内。移植的成年肌肉细胞会率先死亡,然后干细胞中再生新生的肌肉细胞。如果干细胞能够被成功编辑,那么再生的肌肉细胞也应携带编辑的基因。”

研究人员的推理是正确的,因为他们在再生肌肉中发现了大量的,已经经过编辑细胞。并且这些细胞能够正常产生dystrophin蛋白。

“这一发现表明,CRISPR基因编辑可能为一次性纠正DMD和其他可能的肌肉疾病中的基因突变提供了有效的方法。”随着更多的研究,研究人员希望这种靶向干细胞的CRISPR方法有朝一日可以为DMD患儿提供长期治疗。(生物谷Bioon.com)

 


原始出处:Michael E. Nance, Ruicheng Shi, Chady H. Hakim, Nalinda B. Wasala, Yongping Yue, Xiufang Pan, Tracy Zhang, Carolyn A. Robinson, Sean X. Duan, Gang Yao, N. Nora Yang, Shi-jie Chen, Kathryn R. Wagner, Charles A. Gersbach, Dongsheng Duan. AAV9 Edits Muscle Stem Cells in Normal and Dystrophic Adult Mice. Molecular Therapy, 2019; 27 (9): 1568 DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.06.012 
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