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DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退

来源:药明康德 2019-07-12 12:18

 

日前,最新发表的研究表明,Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen),在验证性上市后研究的3项试验中,皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是,Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定DMD患者的创新疗法。

渐进性肌肉萎缩症DMD,是由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。DMD主要影响男性,在男性婴儿中的发病率约为1:3500至1:5000。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,最终让DMD患者逐渐进展为全身性的肌无力,他们通常在30岁之前死于呼吸或心脏衰竭。进行性肺功能衰竭进展到需要辅助呼吸治疗的地步,是DMD病情恶化的一个重要标志,会对患者的生活质量造成严重的影响。而保留呼吸肌,减缓肺功能的下降,能最终影响DMD的发病率和死亡率。

Exondys 51是一种Sarepta开发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,旨在引入外显子51跳跃(exon 51 skipping),生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计,约有13%的DMD患者携带的基因突变适合外显子51跳跃疗法。

此前的试验结果表明,Exondys 51在临床试验中达到了多项生物学终点,包括正确完成外显子跳跃的RNA生成水平,抗肌萎缩蛋白的表达,及肌肉强度的增加。在上市后研究的3项实验中,无论患者处于病情发展的哪个阶段, Exondys 51都可以延缓他们肺功能的衰退。

Sarepta的研究管线中还有多款使用外显子跳跃策略治疗DMD的在研疗法。其中包括引入外显子53跳跃的golodrisen,和引入外显子45跳跃的casimersen。Sarepta表示,通过引入外显子跳跃来治疗可高达80%的DMD病例。

我们预祝更多治疗DMD的创新疗法早日上市,为患者造福。(生物谷Bioon.com)

 

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