1型糖尿病潜在治愈性疗法获概念验证

近日，Semma Therapeutics公司宣布，在治疗1型糖尿病（T1D）的两个主要研发项目上获得临床前概念验证。两个项目分别针对非人类灵长类动物和猪的T1D模型进行干细胞衍生胰岛（SC-islets）细胞疗法的临床前研究。这种再生疗法可成为治愈1型糖尿病的潜在疗法。

T1D是一种自身免疫性疾病，患者胰岛中的β细胞受损，无法提供足够的胰岛素以维持血糖的正常水平，引发高血糖症，出现多饮、多尿、多食、体重减轻、视力模糊等，严重者甚至危及生命。以往治疗T1D的主要手段是注射外源性胰岛素，但即使通过胰岛素治疗，患者仍然存在长期并发症的风险，如黄斑水肿及视网膜病变（可导致失明）、肾衰竭、神经及血管类疾病等。

Semma公司发展的再生疗法原理是从人类的多能干细胞产生大量SC-islets。2014年，哈佛大学的Doug Melton教授实验室开发了突破性干细胞分化技术，并将其授权给Semma公司用于细胞疗法。SC-islets在功能上可等同于天然胰岛，用于感知人体内葡萄糖水平并精准释放胰岛素，可重复性及稳定性好。

在临床前研究中，SC-islets在免疫抑制下递送到非人类灵长类动物体内，并可在其肝脏中稳定存在超过六周，胰岛素需求量减少了60%以上。另一项研究将SC-islets封装在Semma公司研发的新型免疫保护装置中，并在无需免疫抑制的情况下递送至猪的体内，该装置可提供免疫保护，使SC-islets最大化存活，同时减少排异反应。Semma公司计划从2020年上半年开始进行两项临床试验，目标针对难以治疗的糖尿病和低血糖症患者。

“Semma团队的SC-islets和免疫保护装置取得了前所未有的临床前结果，促进了明年的临床试验，”哈佛大学干细胞和再生生物学系联合主席、哈佛干细胞研究所联合主席、Semma Therapeutics公司创始人Douglas Melton博士说，“这一创新疗法为世界各地数百万患有1型糖尿病的患者带来了希望。”(生物谷Bioon.com）