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罕见病新药!靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

来源:本站原创 2019-04-27 17:10


2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司,专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD),这是一种罕见的疾病,治疗选择非常有限。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

Knopp Biosciences公司首席执行官Michael Bozik博士表示,“我们非常高兴FDA授予了dexpramipexole治疗HES的孤儿药资格。对于患有这种严重认识不足的致衰性疾病患者而言,迫切需要有效的治疗药物,尤其是那些选择性消耗嗜酸性粒细胞的口服药物。随着我们将dexpramipexole项目推进到后期临床开发,这一孤儿药资格认定标志着一个重要的监管里程碑。”

dexpramipexole分子结构式(图片来源:Wikipedia)

dexpramipexole(KNS-760704)是一种口服生物可利用的、合成的氨基苯并噻唑,目前正被开发作为一种靶向口服疗法,治疗嗜酸性炎症性疾病。嗜酸性粒细胞是在哮喘和HES等严重疾病中起核心作用的白细胞。目前,dexpramipexole的作用机制尚不清楚,但初步数据表明,dexpramipexole可能影响骨髓中嗜酸性粒细胞的成熟。

在多个临床试验中,dexpramipexole被证明选择性地、显著地、持续地降低血液和组织嗜酸性粒细胞水平,并且没有明显的毒性。一项关于dexpramipexole治疗HES患者的II期研究(NCT02101138)结果已提交给美国血液学会(ASH)并发表在《血液》(Blood)杂志上。(生物谷Bioon.com)

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