全球畅销孤儿药Soliris生物仿制药在俄罗斯获批

瑞士生物技术公司Selexis SA与俄罗斯生物制药公司Generium近日联合宣布，来自Selexis公司SURE技术平台生产的生物产品已获批在俄罗斯上市。最新批准的产品是单克隆抗体药物Soliris（eculizumab）的一种生物仿制药，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。Generium是全球第一家开发和销售eculizumab生物仿制药的制药公司。

PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，其特征是补体系统（机体先天免疫系统的一部分）破坏红细胞。在PNH患者中，eculizumab可减少红细胞的破坏以及输血需求。

aHUS是一种极为罕见的、危及生命的进行性疾病，常有遗传原因。在大多数情况下，该病是由补体系统的慢性、不受控制的激活引起的。其特点是在全身的小血管中形成血栓，可导致中风、心脏病发作、肾衰竭和死亡，eculizumab可显着改善aHUS患者的肾功能。

Selexis公司首席执行官Igor Fisch博士表示，“这种生物制品在俄罗斯的上市批准代表了Selexis公司的另一个重大里程碑。目前有超过115个临床项目使用了SURE技术平台，其中包括9个III期项目。Selexis产生的研究细胞库正在不断地应用于临床项目。此次eculizumab生物仿制药批准，也是基于SURE技术平台并获得监管批准的第5个产品，这些产品验证了我们正在进行的科学创新。我们致力于通过更快、更安全和更具成本效益地开发复杂的蛋白质疗法来帮助我们的合作伙伴解决复杂和难治性疾病。”

Generium公司首席执行官Dmitriy Kudlay表示，“俄罗斯、美国和瑞士科学家的共同努力，使得在开发治疗PNH和aHUS等罕见疾病的高科技药物方面取得了重大进展，并将从俄罗斯当地生产中获得经济效益。我们相信与Selexis的合作可以提高产品的质量，很自豪能够在帮助俄罗斯临床界对抗罕见疾病方面迈出新的一步。”

Selexis SA公司是哺乳动物（悬浮适应CHO-K1）细胞系开发领域的科学先驱，其SURE技术平台基于SGE？（Selexis遗传元件），这是一种新型的基于人类DNA的元件，控制哺乳动物细胞染色质的动态组织。这些元件通过使表达盒独立于整合位点而提高转基因的转录速率，从而允许任何重组蛋白更高和更稳定的表达。SURE技术改进了细胞用于发现、开发和制造重组蛋白的方法。

该公司SURE CHO-M Cell Line？是一种源自CHO-K1细胞的专有、高性能哺乳动物细胞系，用于生产治疗性重组蛋白，包括单克隆抗体。该细胞系的基因组已被完全测序，并被用来表征转基因序列、鉴定转基因整合位点和记录细胞群的单克隆性。该细胞系的开发旨在解决蛋白质表达的瓶颈问题，其生长和生产特性已得到了很好的定义，并且细胞饲养策略已得到了优化，允许更快速、更有效地扩大至生物反应器。目前，利用该细胞系生产的蛋白疗法已在临床试验和上市产品中广泛应用。

Soliris：全球最畅销的罕见病药物之一，2018年销售额35.63亿美元

Soliris由美国罕见病生物制药公司Alexion研制，该药是一种首创（first-in-class）的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：PNH、aHUS、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）等等。

Soliris于2007年首次上市，截至目前已获批3种超级罕见病：PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG。该药是全球最畅销的孤儿药之一，2018年销售额高达35.63亿美元。今年2月，Soliris治疗NMOSD适应症获美国FDA优先审查，如果获批，该适应症有望Soliris新增约7亿美元的销售额。

除了不断扩大Soliris适应症之外，Alexion公司也正在开发升级版产品Ultomiris，该药已于2018年12月获得美国FDA批准PNH适应症。Ultomiris是首种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，在临床研究中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。

业界预测，Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。基于强劲的临床数据和差异化特征，Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额，包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者，这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到50亿美元。

今年1月底，Ultomiris一线治疗补体抑制剂初治aHUS患者的III期临床获得成功。Alexion公司已计划在今年上半年向美国FDA提交新适应症申请。业界对Ultomiris的商业前景非常看好，医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，Ultomiris在2024年的销售额将有望达到34.3亿美元，成为美国FDA在2018年批准的59个新药中最具商业潜力的产品。(生物谷Bioon.com）