Nat Med：临床试验表明用供体CAR-T细胞有望治疗骨髓瘤患者

在一项新的研究中，来自美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的研究人员发现捐赠的白细胞可以有效地作为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的一部分来治疗骨髓瘤患者。相关研究结果于2023年1月23日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Allogeneic BCMA-targeting CAR T cells in relapsed/refractory multiple myeloma: phase 1 UNIVERSAL trial interim results”。

骨髓瘤发生于骨髓中的浆细胞。在这项新的研究中，这些作者给患者提供了不同数量的捐赠的CAR-T细胞，作为骨髓瘤I期临床试验的治疗方案。美国国家卫生研究院的Jennifer Brudno和James Kochenderfer在同期Nature Medicine期刊上发表了一篇标题为“Off-the-shelf CAR T cells for multiple myeloma”的新闻与观点文章，概述了CAR-T细胞疗法的工作原理，并讨论了这项新的研究。

CAR-T细胞疗法包括从癌症患者身上取出T细胞，对它们进行基因改造，使得它们更有针对性地靶向攻击癌细胞，然后将它们重新注射到相同患者身上。CAR-T细胞疗法对一些患者非常有效。缺点就是培养经过基因改造的CAR-T的生长很耗时，对一些患者来说是不可能的，而且它可能很昂贵。

在这项新的研究中，这些作者采取了一种不同的方法，使用健康志愿者捐赠的先前经过基因改造的T细胞。作为这项研究的一部分，他们进行了一项名为UNIVERSAL的一期临床试验，以了解这种方法是否可行。

CAR-T细胞浓度按反应分层。图片来自Nature Medicine, 2023, doi:10.1038/s41591-022-02182-7。

这项临床试验涉及向43名要么对其他治疗方法反应不佳要么已经癌症复发的骨髓瘤患者提供不同数量的在体外培养的经过基因改造的T细胞。此外，还对捐赠的T细胞进行了额外的基因改造，以使它们不太可能遭受供者免疫系统的攻击。

每位患者还被给予抗体，以减少免疫系统靶向攻击这些捐赠的T细胞的机会。测试显示，超过一半的志愿者患者（55%）对该疗法有积极反应。该疗法也被认为是安全和可行的。这些作者表示，他们的临床试验是成功的，并计划继续他们的研究工作，以改善结果。（生物谷 Bioon.com）

参考资料：

Sham Mailankody et al. Allogeneic BCMA-targeting CAR T cells in relapsed/refractory multiple myeloma: phase 1 UNIVERSAL trial interim results. Nature Medicine, 2023, doi:10.1038/s41591-022-02182-7.

Jennifer N. Brudno et al. Off-the-shelf CAR T cells for multiple myeloma. Nature Medicine, 2023, doi:10.1038/s41591-022-02195-2.