吉利德43亿美元收购获得的原发性胆汁性胆管炎新药获FDA加速批准上市

8月14日，吉利德宣布，FDA已经加速批准旗下选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）激动剂seladelpar（商品名为Livdelzi）上市，联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC），或者单药治疗对UDCA不耐受的PBC患者，同时不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。

本次获批主要是基于关键III期RESPONSE研究积极数据。该研究中，seladelpar治疗组在生化反应主要复合终点（Seladelpar组为62%，安慰剂组为20.0%，p<0.0001）、12个月时碱性磷酸酶（ALP）正常化Sseladelpar组为25.0%，安慰剂组为0%，p<0.0001）等关键次要终点方面较安慰剂组均取得了优于安慰剂的结果。此外，对于持续12个月中度至重度瘙痒患者，在接受Seladelpar治疗六个月后瘙痒症状也有显著改善。

今年5月，吉利德还公布了开放标签研究ASSURE数据。截至2023年6月29日，在完成12个月治疗的148例患者中，有70%患者达到了具有临床意义的复合终点。Seladelpar组有37%的患者的ALP恢复正常，平均降低44%。而在完成24个月治疗的20例患者中，同样有70%的患者达到了复合终点，有25%患者ALP恢复正常。

此外，Seladelpar组中包括总胆红素（TB）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平等在内的肝损伤生物标志物也有明显降低，分别较基线降低了9%、36%和25%。

Seladelpar原由CymaBay开发，今年2月吉利德以43亿美元收购CymaBay获得该产品。新闻稿指出，Seladelpar是首个也是唯一一个较安慰剂在ALP正常化、关键生物标志物以及瘙痒等有统计学显著改善的疗法。