“first-in-class“疗法获FDA优先审评资格 治疗致命A型MoCD
来源：药明康德 2020-10-02 16:56
BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences宣布，美国FDA已经接受了为fosdenopterin（原名BBP-870/ORGN001）递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格。Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸（cyclic pyranopterin monophosphate，cPMP）底物替代疗法，用于治
BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences宣布，美国FDA已经接受了为fosdenopterin（原名BBP-870/ORGN001）递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格。Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸（cyclic pyranopterin monophosphate，cPMP）底物替代疗法，用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者。这是BridgeBio公司首个被FDA接受的NDA。
A型MoCD是一种由于钼辅因子（MoCo）合成中断引起的常染色体隐性遗传，超极罕见的先天性代谢缺陷。MoCo对防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸（s-sulfocystei）的积累至关重要。A型MoCD患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。疾病进展迅速，婴儿死亡率高。那些存活超过最初几个月的患者出现大幅度发育迟缓，并遭受不可逆神经损伤。
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