赛诺菲长效胰岛素获批扩展适应症 造福1型糖尿病患者

日前，美国FDA批准扩展赛诺菲（Sanofi）公司的长效甘精胰岛素注射液Toujeo适用范围，用于治疗6岁及以上1型糖尿病儿童和青少年患者。基于本月初公布的EDITION JUNIOR试验结果，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）也建议批准扩展适应症。此前，Toujeo仅获批治疗18岁及以上成年患者。

高发于儿童中的1型糖尿病是种自身免疫性疾病，其特征是由免疫介导的胰岛β细胞功能的丧失。据统计，在美国18岁以下的人群里，每300人就有1人患有1型糖尿病。1型糖尿病是胰岛素依赖型糖尿病，患者需要时常应对血糖的高低波动，其中过高血糖可引发的酮症（ketosis），以及酮症酸中毒，而过低血糖则可引发低血糖症。对儿童和青少年人而言，管理血糖波动尤为挑战。

Toujeo是一款长效甘精胰岛素注射液，胰岛素含量是标准的1mL胰岛素的3倍（100单位/ mL），在2015年获得美国FDA批准上市。胰岛素的主要活性是调节葡萄糖代谢，通过刺激外周葡萄糖摄取，尤其是刺激骨骼肌和脂肪对葡萄糖的摄取，以及通过抑制肝葡萄糖的产生来实现降低血糖的效果。

这一批准主要基于一项名为EDITION JUNIOR的试验结果。该试验旨在验证Toujeo在治疗6至17岁1型糖尿病患者中的疗效。试验结果显示，治疗6个月后，与Toujeo Gla-100相比，Toujeo治疗组中的患者实现了降低糖化血红蛋白水平（HbA1c）的非劣效性标准，达到研究的主要终点。此外，该组患者中酮症和严重低血糖症（<54 mg/dL）的发生率都相对更低，具有管理血糖波动的有效性。

“在全球范围内，有50％至80％的1型糖尿病患者需要更多的治疗选择，以期达到HbA1c水平低于7.5％的治疗目标，”赛诺菲全球开发负责人Dietmar Berger博士说：“我们希望通过开展针对儿童和青少年糖尿病患者的临床研究，为他们提供一种新的治疗方法。通过制定个体化的治疗方案，帮助他们更好地控制疾病。”(生物谷Bioon.com）