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  • RNA药物迈向主流,nusinersen有望今年上市

    今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物nusinersen(商品名SPINRAZA)在第二个儿童脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与,使用nusinersen

  • nusinersen三期临床提前终止,有望成为首个重磅RNA药物

    今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物nusinersen在一个儿童脊髓性肌肉萎缩症的三期临床因中期分析显示达到试验一级终点而被提前终止。

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