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蛋白质修复疗法Translarna获批,治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童

2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布,巴西国家卫生监督局(ANVISA)已根据罕见病程序批准Translarna(ataluren),用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)儿童患者。杜氏肌营养不良(DMD)主要影响男性,这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病,每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影

2019-04-30

PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良(DMD)II期临床成功

2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的

2018-07-10

PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

近日,PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。

2016-07-27

PTC杜氏肌营养不良新药Translarna上市申请被FDA拒绝受理

近日,美国FDA发布文件拒绝受理PTC Therapeutics杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗药物 Translarna (Ataluren) 在美国的上市申请。

2016-03-01

欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)

欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床患者的治疗,该药是一种蛋白修复药物,能使含无义突变的基因产生功能性蛋白,开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。

2014-08-06

CHMP建议有条件批准PTC公司孤儿药Translarna

CHMP建议有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)的治疗。该药是一种蛋白质修复药物,此前已被授予孤儿药地位。

2014-05-25