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SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-12-01

罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

SRP途径介导的膜蛋白转运机制研究获进展

  膜蛋白占细胞总蛋白的20-30%,在细胞中具有重要的生理功能和意义。膜蛋白一般定位在细胞膜上,具有疏水跨膜结构域,其合成、表达、定位等过程机制在细胞中受到严格的调控和蛋白伴侣途径的介导。信号识别颗粒(SRP)介导的蛋白定位途径是膜蛋白定位的主要途径,也是生物体的必需途径。已有报道发现大肠杆菌(Escherichia coli)中的SR

2021-02-03

Sarepta公布基因疗法SRP-9001和SRP-9003积极数据

Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日,该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。SRP-9001SRP-9001是一款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法,旨在将编码微营养不良蛋白(micro-dystrophin)的基因传递到肌肉组织,使肌肉细胞表达微营养不良蛋白。此次公布的结果包括

2020-10-02

美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2020-07-26