首页 » 标签 :“RNA疗法”(共找到约22条相关新闻)
  • 15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞达成合作

     今日,Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞(Pfizer)就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx,达成了一项全球独家专利许可协议。此前的研究结果显示,血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)和甘油三酯(triglycerides

  • 乙肝功能性治愈新希望!葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法,阻断乙肝病毒蛋白产生

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,已有4款反义RNA药物获批上市,分别为Kynamro(治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH])、Spinraza(治疗脊髓性肌萎缩症[SMA])、Tegsedi(治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR])、Wayliv

  • 眼科RNA疗法!欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)

    2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选药物sepofarsen(QR-110)优先药物资格(PRIME),该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变,用于治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)。截止2

  • RNA疗法再受大型药企青睐 默沙东和新基纷纷达成合作

     近日,Skyhawk Therapeutics公司宣布与默沙东(MSD)公司达成研发合作协议。Skyhawk公司将使用其SkySTAR技术平台帮助默沙东公司开发靶向RNA剪接的创新性小分子,作为治疗某些神经疾病和癌症的潜在新方法。迄今为止,Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健(Biogen)、武田(Takeda)、新基(Celgene)和默沙东等多家大型药企,显示出业界对该公司靶向RN

  • 靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请

     日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的靶向RNA疗法casimersen(SRP-4045),在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果,显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的表达水平。基于这一结果,该公司计划在今年年中向FDA递交新药申请(NDA)。FDA可能以抗肌萎缩蛋白的表达水平作为替代终点,批准

  • 打造第2款心血管支柱疗法!诺华行使选择权,获靶向Lp(a) 的首创反义RNA疗法TQJ230

    2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布行使其选择权,从Ionis制药公司旗下公司Akcea Therapeutics授权获得开发和商业化TQJ230的相关权利,该药之前名为AKCEA-APO(a)-LRx,这是一种靶向脂蛋白(a)(Lp(a))的心血管疗法,开发用于罹患心血管疾病(CVD)且伴有Lp(a)水平升高的患者。TQJ230由Ioni

  • 亨廷顿病(HD)疾病修饰疗法!罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发

    2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布,评估RG6042(IONIS-HTTRx)治疗亨廷顿病(HD)的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病,目前尚无

  • RNA疗法的现状与未来

      使用反义寡聚核苷酸(antisense oligonucleotide)作为疗法的概念早在1978年就被提出,对RNA干扰(RNA interference, RNAi)的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是,RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年,Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸疗法(ASO)Spinraza(nusinersen)

  • 罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法

      日前,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏(Roche)达成一项合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位,开发针对因子B(factor B, FB)的IONIS-FB-LRx疗法,治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩(Geographic Atrophy, GA)的患者,这

  • FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

    Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内转甲