首页 » 标签 :“RNA疗法”(共找到约25条相关新闻)
  • Nature综述:随着临床试验成功,RNA疗法正在蓬勃发展!

    2020年4月28日讯 /生物谷BIOON /——靶向RNA的疗法的广谱性引起了学术研究机构和制药公司的极大兴趣。现在随着越来越多被批准的RNA疗法产生了巨大的利润,该领域的投资水平已经增长。在近日发表在Nature Reviews Drug Discovery上的一篇文章中,来自麻省大学医学院的Feng Wang、Jonathan K. Watts和圣地亚

  • 亨廷顿舞蹈症“首个疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停,III期不受影响!

    2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日暂停了tominersen(RG6042,前称IONIS-HTTRx)的一项I期临床试验,该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物,用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月

  • 亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格!

    2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RNA药物,已被证实可减

  • 15亿美元囊获靶向RNA疗法 辉瑞达成合作

     今日,Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞(Pfizer)就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx,达成了一项全球独家专利许可协议。此前的研究结果显示,血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)和甘油三酯(triglycerides

  • 乙肝功能性治愈新希望!葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法,阻断乙肝病毒蛋白产生

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,已有4款反义RNA药物获批上市,分别为Kynamro(治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH])、Spinraza(治疗脊髓性肌萎缩症[SMA])、Tegsedi(治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR])、Wayliv

  • 眼科RNA疗法!欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)

    2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选药物sepofarsen(QR-110)优先药物资格(PRIME),该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变,用于治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)。截止2

  • RNA疗法再受大型药企青睐 默沙东和新基纷纷达成合作

     近日,Skyhawk Therapeutics公司宣布与默沙东(MSD)公司达成研发合作协议。Skyhawk公司将使用其SkySTAR技术平台帮助默沙东公司开发靶向RNA剪接的创新性小分子,作为治疗某些神经疾病和癌症的潜在新方法。迄今为止,Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健(Biogen)、武田(Takeda)、新基(Celgene)和默沙东等多家大型药企,显示出业界对该公司靶向RN

  • 靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请

     日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的靶向RNA疗法casimersen(SRP-4045),在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果,显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的表达水平。基于这一结果,该公司计划在今年年中向FDA递交新药申请(NDA)。FDA可能以抗肌萎缩蛋白的表达水平作为替代终点,批准

  • 打造第2款心血管支柱疗法!诺华行使选择权,获靶向Lp(a) 的首创反义RNA疗法TQJ230

    2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布行使其选择权,从Ionis制药公司旗下公司Akcea Therapeutics授权获得开发和商业化TQJ230的相关权利,该药之前名为AKCEA-APO(a)-LRx,这是一种靶向脂蛋白(a)(Lp(a))的心血管疗法,开发用于罹患心血管疾病(CVD)且伴有Lp(a)水平升高的患者。TQJ230由Ioni

  • 亨廷顿病(HD)疾病修饰疗法!罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发

    2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布,评估RG6042(IONIS-HTTRx)治疗亨廷顿病(HD)的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病,目前尚无