首页 » 标签 :“RNA疗法”(共找到约14条相关新闻)
  • 罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法

      日前,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏(Roche)达成一项合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位,开发针对因子B(factor B, FB)的IONIS-FB-LRx疗法,治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩(Geographic Atrophy, GA)的患者,这

  • FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

    Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内转甲

  • 亨廷顿舞蹈症新药!罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格(PRIME)

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)与合作伙伴Ionis近日联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予IONIS-HTTRx(又名RG6042)治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)的优先药物资格(PRIME)。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白(mHTT)的药物,同时也是Ionis公

  • FDA咨询委员会为RNA疗法亮绿灯

     Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布,美国FDA代谢与内分泌产品咨询委员会以12比8的投票结果,支持批准Waylivra(volanesorsen)用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者。FDA会在审评Waylivra的新药申请时考虑该委员会的的建议,但并不受其约束。预计完成审评的PDUFA日期为2018年8月30日。FC

  • RNA疗法通过鼻腔给药 有望治疗病毒感染

      耶鲁大学和韩国汉阳大学的研究小组开发了一种针对西尼罗河病毒(WNV) 的新型RNA疗法。近日,一篇发表在《Cell Host&Microbe》的文章提出了一种在WNV侵入大脑和中枢神经系统后的突破性治疗策略。WNV病是一种蚊虫传播疾病,目前尚无批准的疫苗或有效的治疗方法。根据美国疾病控制与预防中心(CDC)的统计,约五分之一的WNV感染者会出现发烧和其他症状。大多数患病的人

  • 阿斯利康3.3亿美元收获RNA疗法治疗NASH

      今日,位于加州圣地亚哥的Ionis Pharmaceuticals公司宣布该公司授予阿斯利康(AstraZeneca)进一步开发IONIS-AZ6-2.5-LRx,治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的独家授权。Ionis公司将从阿斯利康获得3000万美元的付款,并且根据药物开发过程中的里程碑可能获得额外高达3亿美元的付款。阿斯利康将负责这一药物随后的所有开发和推广过程。NA

  • 2018年,这些肿瘤免疫疗法、基因疗法和RNA疗法值得关注

     小编推荐会议:2018(第九届)细胞治疗国际研讨会 1、 肿瘤免疫疗法方兴未艾肿瘤免疫疗法(IO)是当前药物研发的焦点,其中最热门的靶点当属PD-1/PD-L1。全球共有5个PD-1/PD-L1新药上市,分别是Opidivo(BMS),Keytruda(MSD),Tecentriq(Roche),Imfinizi(Astrazeneca),Bavencio(Merc

  • Cell Host & Micro:新型鼻腔内RNA疗法有望靶向治疗西尼罗病毒感染

    2018年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染,这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平,从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒,同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制,相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。图片摘自:ssl.bing.com西尼罗病毒感染是一种蚊媒性

  • 勃林格殷格翰开发非酒精性脂肪肝RNA疗法

     勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)公司和MiNA Therapeutics公司今日宣布,两家公司签署了一项合作和许可协议,基于MiNA的小激活RNA(saRNA)疗法平台,开发新型化合物以治疗纤维化肝脏疾病,如非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。结合MiNA在saRNAs开发的领先优势与Boehringer Ingelheim的经验,这项合作有望为患有代谢疾病的患者带

  • 全球首个新式RNA疗法人体试验取得成功

    在过去数十年来,人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而,目前只有两种反义RNA疗法被美国食品药品监督管理局(FDA)批准。其中一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标