首页 » 标签:“Kalydeco”(共找到约14条相关新闻)
  • 首款囊性纤维化新药kalydeco获批

    日前,总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准该公司的kalydeco(ivacaftor)用于治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)患者。这使ivacaftor能够治疗的CFTR基因突变种类增加到38种,进一步扩展了CF患者中能够受益于ivacaftor疗法的比例。囊性纤维化是罕见的单基因遗传病,由囊性纤

  • 美FDA批准罕见病囊性纤维化药物kalydeco

    Vertex药业今日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准kalydeco(ivacaftor)用于2岁及以上的五种特定突变类型囊性纤维化(CF)患儿,这类患儿的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因存在剪接缺陷。2017年5月该药物被批准由于其他的23项突变类型,此次批准是基于kalydeco的3期临床数据的体外分析。这两项批准都得到五年多的实际临床案例的支持,kalydeco既定的安全性和

  • FDA批准扩大kalydeco治疗囊肿纤维症的适应人群

    2017年5月23日 讯 /生物谷BIOON/ ---美国FDA在参考了kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后,批准kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)的患者,该决定使kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变,扩展到33个。FDA药物评价及研究中心主任Janet Woodc

  • 欧盟批准天价孤儿药kalydeco扩大适应症

    kalydeco价格高达30万美元/年,该药是首个靶向治疗囊性纤维化根本病因的药物。

  • FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物kalydeco用于2-5岁儿童

    kalydeco售价高达30万美元/人/年,位列最昂贵TOP10药物榜单第三,该药是首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物。

  • Vertex走狗屎运:临床未达主要终点,kalydeco却获FDA专家委员会肯定

    kalydeco定价高达30万美元/人/年,该药临床试验未达到主要终点,却意外获得FDA专家委员会肯定,Vertex公司算是走了狗屎运,如果FDA最终批准,将每年新增1.5亿销售额。

  • 欧盟批准Vertex囊性纤维化药物kalydeco用于8种非G551D门控突变

    福泰制药(Vertex)囊性纤维化药物kalydeco获欧盟批准,用于携带8种非G551D门控突变的囊性纤维化(CF)患者。此前,欧盟已批准kalydeco用于携带G551D突变的CF患者。

  • Vertex囊性纤维化药物VX-661/kalydeco组合疗法II期显著改善患者肺功能

    Vertex制药囊性纤维化药物VX-661+kalydeco组合疗法II期概念验证试验显著改善同时携带F508删除突变和G511D突变的囊性纤维化患者的肺功能。

  • 加拿大科学家揭示CF药物kalydeco作用机制

    2012年10月30日讯 /生物谷BIOON/ --加拿大多伦多病童医院的科学家近日证实,美国福泰(Vertex)制药最近获FDA和EMA批准用于治疗一种罕见形式囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)的药物kalydeco(ivacaftor,VX-770),以一种非常规的方式发挥作用。研究结果揭示了治疗各种形式囊性纤维化的可能性。

  • FDA警告留心囊性纤维化药物kalydeco与白内障的可能相关性

    2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物kalydeco相关的白内障(cataract),该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称,该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究,旨在表明kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊,能够破坏视觉。