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  • FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格

     2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec(又名BMN270)突破性药物资格(BTD),该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟,今年年初欧洲药品管理局(EMA)授予了BMN270优先药物资格(PRIME)。此外,在美国和欧

  • 重度A型血友病在研新药BMN270挺进临床3期

    今天,BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新,该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中,共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270,其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗,其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗,作为研究中剂量递升的一部分,

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