近日，AveXis公司终于花好月圆，如愿以偿。最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩（SMA）获批进入临床试验。这个试验将立即开始，计划是招募15名六个月以下的SMA患者，采用静脉注射的方式。这个基因疗法的产品由AveXis公司符合最新良好生产条件（cGMP）的工厂生产。这些SMA小患者将接受AVXS-001治疗。试验结果预计在后年2019年公布。此外，AveXis公司还在与美国食品药品管理
