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  • AveXis公司SMA基因疗法获批进临床

     近日,AveXis公司终于花好月圆,如愿以偿。最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩(SMA)获批进入临床试验。这个试验将立即开始,计划是招募15名六个月以下的SMA患者,采用静脉注射的方式。这个基因疗法的产品由AveXis公司符合最新良好生产条件(cGMP)的工厂生产。这些SMA小患者将接受AVXS-001治疗。试验结果预计在后年2019年公布。此外,AveXis公司还在与美国食品药品管理

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