Nat Commun：研究发现治疗致命儿童癌症的新靶标
2019年5月4日讯 /生物谷BIOON /——恶性横纹肌样瘤(Malignant rhabdoid tumor，MRT)是儿童最具侵袭性和致命性的肿瘤之一。尽管美国每年大约只有20到25例新病例被确诊，但目前这种疾病没有标准的有效治疗方法，而这种疾病是由于缺乏一种名为SNF5的抗癌蛋白导致。被诊断出患有MRT的儿童存活一年的机会非常小。图片来源：Nature Communications现在范德
FASEB J：脂质结合域也许是靶向治疗癌症的下一个靶标！
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——正常细胞有一个复杂的平衡系统来调节细胞分裂。在癌症中，平衡倾向于细胞增殖。这种不平衡由癌蛋白(促进细胞生长的蛋白)水平或活性增加或抑癌蛋白(限制细胞生长的蛋白)的水平或活性减弱引起。例如，在正常细胞中，肿瘤抑制蛋白磷酸酶2 (PP2A)控制细胞的生长、迁移和永生，以控制细胞的生长。有些癌症，如肺癌，含有较高水平的癌蛋白，其名称为su(var)3-9
Clin Cancer Res：科学家发现多种癌症中罕见但重要的基因靶标
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——由乔治城大学伦巴狄综合癌症中心(Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center，Georgetown Lombardi)研究人员领导的一个研究小组完成了对一种新基因融合的分析，这是目前为止对该基因最大型的分析。他们认为这种基因融合会导致患多种类型癌症。研究人员表示他们的研究表明，在0.2%的癌症中存在
Nature：大规模CRISPR/Cas9筛选鉴定出600个癌症基因靶标
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---在作为同类规模最大研究之一的一项研究中，来自英国剑桥大学韦尔科姆基金会桑格研究所和Open Targets等研究机构的研究人员利用CRISPR/Cas9技术破坏了来自30种癌症类型的300多种癌症模型中的每个基因，并发现了癌症存活所必需的数千个关键基因。他们随后开发出一种新的系统，对600个最有希望用于开发治疗方法的药物靶标进行优先排序。这些结果加快
Nature：DNA解旋酶WRN是微卫星不稳定性癌症的一种合成致死性靶标
2019年4月25日讯/生物谷BIOON/---合成致死性（synthetic lethality）---两个遗传事件之间的相互作用，通过这种相互作用，这两种遗传事件的共同发生导致细胞死亡，但每个事件单独发生则做不到这一点---可用于癌症治疗。DNA修复过程提供了有吸引力的合成致死靶标，这是因为许多癌症表现出DNA修复途径的破坏，这可能导致对特定修复蛋白的依赖。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶1（poly(
Nature：发现p38γ是肝癌的一个新的治疗靶标
2019年4月11日讯/生物谷BIOON/---当前，肝癌几乎没有可用的治疗选择。一种参与细胞应激反应的酶可能成为治疗肝癌的新型药物靶点。在一项新的研究中，西班国立心血管病研究中心（CNIC）的Guadalupe Sabio及其团队发现作为p38激酶的四种类型之一的p38γ蛋白对肝细胞的细胞分裂起始至关重要。这表明“p38γ可能是肝癌的一种有用的治疗靶点”，Sabio说，“我们如今正在开发这种蛋白
研究揭示骨关节炎基因治疗的关键分子靶标
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异
Cell Rep：中科院和北大合作发现治疗关节炎的新靶标
2019年3月31日讯 /生物谷BIOON /——衰老是骨关节炎（osteoarthritis， OA）的一个风险因素，这是一种以关节软骨降解导致疼痛和残疾为特点的慢性疾病。研究人员已经从OA患者关节组织中分离出衰老间充质干细胞（Senescent mesenchymal stem cells，hMSCs）。而hMSCs是一个针对组织退化的重要治疗靶标。图片来源：Cell Reports经过4年的
礼来与ImmuNext达成战略合作，开发针对免疫细胞代谢检查点靶标的新疗法
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）与ImmuNext达成一项全球授权和研究合作，重点是研究一个处于临床前阶段的新颖转运体靶标，利用该靶标开发出可调节免疫细胞代谢的新药，用于自身免疫性疾病的治疗。该靶标已被证明可以调节免疫细胞代谢，已开展的靶标验证研究（体外和小型动物研究）表明，该靶标独立运行并且位于已知的免疫检查点调节器的上游，这为目前治疗途径
冉冉升起的免疫肿瘤学新靶标TGF-β：默克、GSK、礼来纷纷入场
Scholar Rock是一家临床阶段的美国生物制药公司，专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日该公司宣布，已选择SPK-181作为其TGFβ1癌症免疫治疗项目中的首个候选药物，该药是一种高度特异性的TGFβ1激活抑制剂。目前，Scholar Rock公司已经开始制造并正在进行临床前开发工作，计划在2020年年中对实体瘤患者启动I期临床研究。SPK-181是一种全人抗体