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iPSC干细胞替代角膜移植,治疗大泡性角膜病变

这项研究证明了使用 iPSC 来源细胞替代大泡性角膜病变供体移植的可行性,同时也为细胞制品的基因突变风险管理提供了思路。

2025-01-26

历史性转折:FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求,用AI及类器官替代,以降低药品价格

FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求,包括基于人工智能(AI)的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试。

2025-04-16

历史性转折:FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求,用AI及类器官替代,以降低药品价格

FDA 通过整合类器官/器官芯片、AI 计算模型、体外检测等新方法论技术以及政策改革和跨部门协作,旨在建立以人体为中心的药物安全评估体系,推动监管科学进入“后动物实验时代”。

2025-04-16

FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13

Nature:科学家有望开发出阿片类药物替代化合物,既能缓解机体疼痛又不会产生额外副作用

本文研究结果揭示了靶向作用G蛋白偶联受体中的隐藏口袋结构如何增强外周选择性、偏倚信号转导、期望的体内药理学特性和不良反应的减少,这对于人类慢性疼痛治疗具有重大意义。

2025-03-09

Sci Adv:上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法,用于治疗PH1

该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法,用于治疗PH1,以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。

2025-04-21

舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

用米饭替代小麦制品可显著降低肥胖风险

本研究为我们揭示了:在我国西北地区,相比偏好食用面条、馒头等小麦制品的人群,“米饭党”不仅表现出更低的全身性肥胖率,而且在中心性肥胖的风险上也具有明显优势。

2024-11-05

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Cell:新生儿中性粒细胞减少症可能源于胎儿造血干细胞受到抑制

患有新生儿中性粒细胞减少症的婴儿可能会在出生后 72 小时内患上危及生命的早发性败血症。

2024-03-28