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  • PNAS:I型戈谢病的可能的药物靶标

    I型戈谢病是一种脂类在细胞中积累的罕见遗传病。

  • 新西兰扩大1型和3型戈谢病药物Cerezyme获取

    2013年8月7日讯 /生物谷BIOON/ --新西兰药品管理机构PHARMAC 8月7日宣布,已批准一项建议,从2013年9月1日起,扩大对赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)戈谢病(Gaucher disease)药物Cerezyme(依米苷酶,imiglucerase)获取。 该建议的主题是,扩大1型和3型戈谢病患者对Cerezyme的获取。

  • 欧盟委员会拒绝批准辉瑞戈谢病ERT药物taliglucerase alfa

    2012年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)及合作伙伴Protalix生物技术公司今天宣布,欧盟委员会(EC)拒绝批准其药物taliglucerase alfa的上市许可申请(MAA),该药属于植物细胞表达型葡糖脑苷酯酶,作为一种酶替代疗法(ERT)用于戈谢病(Gaucher disease)的治疗。

  • 健赞戈谢病药物首个III期ENGAGE试验达主要终点

    2012年10月1日电 /生物谷BIOON/ --赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)今天宣布,有关实验性口服药物eliglustat tartrate (原Genz-112638)的首个III期临床试验(ENGAGE),达到了主要终点。该项试验在既往未接受治疗的I型戈谢病(type 1 Gaucher disease )患者中开展。

  • Protalix及辉瑞公司戈谢病治疗药物Elelyso获FDA批准

    2012年5月2日,Protalix公司及合作伙伴辉瑞(Pfizer)公司宣布,其植物细胞表达型葡糖脑苷脂酶(glucocerebrosidase)酶替代疗法(enzyme replacement therapy,ERT)药物Elelyso(taliglucerase alfa)已获FDA批准,用于I型戈谢病(Gaucher disease,旧称高雪氏病)成年患者的长期治疗。

  • 一种治疗戈谢病的在研新药不久可望上市销售

    Shire制药公司研发的戈谢病(Gaucher disease)治疗新药Velaglucerase alfa已完成部分后期临床实验。该药在III期临床实验中表现良好,目前Shire已启动药物在美国的申请工作,离上市销售仅有一步之遥。