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中山大学教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会

 2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。

2025-05-12

诺华创新药物诺达®(盐酸阿曲生坦片)IgA肾病适应症在中国获批

中国首个高选择性内皮素A受体拮抗剂,开创非免疫治疗新纪元

2025-08-21

正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

全球首个:正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%

临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。

2025-04-16

Nature Genetics:深入百万细胞宇宙——首东亚人群单细胞多组学免疫图谱问世

这项研究不仅为理解免疫系统的运作机制提供了全新的视角,更重要的是,它为迈向真正的精准医疗时代,点亮了一盏耀眼的探路灯。

2025-08-01

正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06