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  • 靶向RNA 小分子药物治疗癌症取得突破

    随着科学家们对导致不同疾病的基因变异的了解日益深入,他们下一步正在努力解决的问题是:我们能够使用基因编辑技术来治愈这些疾病么?CRISPR-Cas9等基因编辑技术因此得到了业界的广泛重视。除此以外,Ionis Pharmaceuticals等公司也在使用反义RNA技术来靶向与多种疾病相关的mRNA。而在佛罗里达的斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的Matthe

  • RNA干扰在肿瘤免疫治疗中扮演什么角色?

    小编推荐会议:2018肿瘤微环境与肿瘤免疫研讨会近年来,癌症免疫治疗取得了显着的进展,尤其是在实体肿瘤治疗的发展方面。几种免疫治疗方法中,在临床上的进展有两项尤其重要:免疫检查点抑制和免疫细胞治疗。一种新兴的基于免疫细胞的治疗方法侧重于过继性细胞转移(ACT),其中免疫细胞(如T淋巴细胞)被分离,之后扩增和加工,来表达肿瘤结合受体,最终破坏癌细胞。这些免疫细胞可以从患者身上获得,如肿瘤浸润淋巴细胞

  • 赛诺菲与Translate Bio达成合作 斥资8亿美元打造RNA疫苗

      今日,赛诺菲(Sanofi)宣布其全球疫苗部门赛诺菲巴斯德(Sanofi Pasteur)已和Translate Bio达成合作,将利用突破性的mRNA平台技术,开发针对多款传染性疾病的mRNA疫苗。该合作的最高金额有望达8.05亿美元。本次合作的亮点在于mRNA疫苗。我们知道,疫苗能通过对病原体的模拟,刺激免疫系统防范于未然,提前对未来的感染做好防御准备。而mRNA疫苗则

  • 罕见病新药速递!Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusiner

  • Cell Death&Differ:p53突变增强乳腺癌进展 环状RNA成克星

    2018年5月27日 讯 /生物谷BIOON/ --许多类型的癌症中都存在TP53基因的突变,产生TP53突变的蛋白。突变的p53蛋白失去野生型p53的活性,获得了新功能促进恶性肿瘤进展。在缺少野生型p53活性的细胞中,不同的p53突变会获得新功能为细胞带来不同的特性。直接靶向突变p53所产生的不良结果实现对癌细胞生存的抑制是非常困难的。最近来自加拿大的研究人员利用突变p53无法结合H2AX这一事

  • 免疫系统清理“RNA病毒”之谜解开——有望找到慢性病毒感染药物靶点

    RNA病毒没听过。但丙肝病毒、艾滋病病毒、SARS病毒、埃博拉病毒、禽流感病毒、流感病毒……一定如雷贯耳。它们,都归属RNA病毒。先天免疫反应是人体抵抗病毒的第一道防线。不过,免疫系统到底如何“清除”病毒,在学界依然是个谜。湖南大学生物学院病原生物学与免疫学研究所朱海珍团队一项最新研究,发现了一种可免疫抵抗RNA病毒的工作机制,相关成果近日发表于国际病毒学专业期刊《病毒学杂志》上。“抵抗病毒,可以

  • 借助RNA,海兔之间记忆成功转移

      美国加州大学洛杉矶分校研究人员14日在美国神经科学学会在线期刊《eNeuro》上发表研究报告称,他们利用RNA(核糖核酸),成功将一只海兔的记忆转移到另一只海兔身上。研究人员称,这一新研究将有助于开发恢复人类记忆的新疗法。海兔,又称海蛞蝓,是螺类的一种。海兔的中枢神经系统有大约2万个神经元,虽然远无法与人类的1000亿个神经元相提并论,但其细胞和分子运行过程与人类神经元非常

  • 研究发现长非编码RNA调控学习记忆新机制

     4月30日,《自然-通讯》(Nature Communications)杂志以研究论文形式发表了中国科学技术大学刘强研究组题为Activity dependent LoNA Regulates Translation by Coordinating rRNA Transcription and Methylation 的研究论文,文章中首次发现并命名了长非编码RNA LoNA,揭示了L

  • FDA咨询委员会为RNA疗法亮绿灯

     Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布,美国FDA代谢与内分泌产品咨询委员会以12比8的投票结果,支持批准Waylivra(volanesorsen)用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者。FDA会在审评Waylivra的新药申请时考虑该委员会的的建议,但并不受其约束。预计完成审评的PDUFA日期为2018年8月30日。FC

  • Cell:长期被误解 非编码RNA存在“认知黑洞”

     在人类基因组中95%的基因并不编码蛋白质,其他物种也有大量的非编码基因。这些DNA不会被编码成蛋白质,却又会转录出非编码RNA,它们对生命活动起什么作用?是进化的冗余还是神秘的缓存?《细胞》杂志近日刊登中国工程院院士曹雪涛团队的研究论文,他们发现一种全新非编码RNA分子。该分子能够调控免疫系统的“进”与“退”,这是此前学术界从未认识和证明的。“由于长链非编码RNA(lncRNA)丰度低