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  • PNAS:长链非编码RNA或在大脑发育和信号传递过程中扮演关键角色

    2018年10月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中,来自斯克利普斯研究所的研究人员通过对发育中大脑细胞的细胞核进行深入研究发现,长链非编码RNAs或许在突触的健康功能及维护上扮演着重要的角色,突触是大脑神经细胞间的连接点。图片来源:Vossman/ Wikiped

  • 罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法

      日前,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏(Roche)达成一项合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位,开发针对因子B(factor B, FB)的IONIS-FB-LRx疗法,治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩(Geographic Atrophy, GA)的患者,这

  • Genes & Devel:对2万个心脏细胞进行RNA测序有望阐明心脏发育机制并开发新型心脏病疗法

    2018年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Genes & Development上的研究报告中,来自费城儿童医院的科学家们利用一种强大的新型技术对2万个单一细胞核进行了RNA测序,从而揭开了心脏病发生背后的生物学事件,在动物研究中,研究人员在健康和疾病心脏中鉴别出了多种细胞类型,同时研究人员还详细研究了“转录蓝图”,即DNA将遗传信息转录成为RNA和蛋白

  • 研究发现RNA剪接基因编辑的新方法

      10月5日,国际学术期刊《分子细胞》在线发表了中国科学院上海生命科学研究院(营养与健康研究院)常兴研究组题为Genetic modulation of RNA splicing with a CRISPR-guided cytidine deaminase 的最新研究成果。证明可以利用TAM (Targeted-AID induced mutagenesis)基因编辑,靶向

  • 反义RNA vs RNAi颠覆对决!第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批!

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前,FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次

  • FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

    Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内转甲

  • 罕见病新药!Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,加拿大卫生部已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批,此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR

  • Cell:现代人类从早已消失的尼安德特人那里遗传了RNA病毒防御措施

    2018年10月5日/生物谷BIOON/---尼安德特人(Neanderthal)在大约4万年前神秘地消失了,但在消失之前,他们与刚刚开始在全球扩散的另一个人类物种杂交。由于这些古老的幽会,如今许多现代欧洲人和亚洲人在他们的基因组中含有大约2%的尼安德特人DNA。奇怪的是,尼安德特人DNA的一些片段在现代人类群体中比在其他人群中更常出现,这导致科学家们想要知道它们的传播是偶然促进的,还是这些经常出

  • 诺奖风向标:科学家们如何利用RNA分子进行深度研究?

    拉斯克奖被誉为诺贝尔奖的“风向标”,来自耶鲁大学的Joan Argetsinger Steitz教授因其40年来在生物医学领域,尤其是RNA生物学领域所发挥的领导作用而获得了2018年拉斯克奖医学特殊成就奖。本文中,小编就对近期科学家们在RNA分子生物学研究领域取得的研究成果进行整理,分享给大家!【1】Nature:测量RNA速度可预测单个细胞的未来状态和最终命运doi:10.1038/s4158

  • Cell:首次解析出CRISPR-Cas13d的三维结构,有助揭示它的RNA靶向机制

    2018年9月23日/生物谷BIOON/---源自最初在细菌中发现的基因,CRISPR被描述为“分子剪刀”。它将一段遗传密码换成另一段遗传密码。在CRISPR-Cas9系统中,Cas9是切割DNA的酶。在过去几年中,CRISPR-Cas9已走出了实验室工作台,进入了公共的时代思潮。这种基因编辑工具CRISPR-Cas9有望校正个体细胞内的缺陷,并有可能治愈或阻止许多人类疾病。但是CRISPR-Ca