Nature子刊：间充质干细胞治疗瘫痪，临床试验结果积极
该论文介绍了CELLTOP试验所有的10名参与者的入组和96周随访结果。证明了自体AD-MSC的采集和鞘内注射给药在脊髓损伤治疗中的安全性。
2024-04-07
NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Trans
2023-11-01
Science子刊：腺病毒疫苗治疗HPV相关癌症，1期临床结果发布
进一步分析表明，这种有益反应与肿瘤微环境有关，疫苗通过扩增外周HPV特异性T细胞而发挥作用。这些结果表明，有必要对RRP患者进行进一步的PRGN-2012的临床开发，目前正在进行2期临床试验。
2023-12-14
司美格鲁肽，治疗慢性肾病临床效果显著，诺和诺德提前终止3期临床
基于这一决定，诺和诺德将启动结束临床试验的程序。为了保护试验的完整性，诺和诺德在试验完成之前对结果保持盲态，预计将在2024年上半年公布。
2023-10-13
推进纳米技术以改善靶向癌症治疗:克服临床实施中的障碍
癌症是一种复杂的疾病，长期以来给治疗带来了巨大的挑战，需要新的方法来克服化疗和放疗等传统治疗方法的局限性，这些治疗方法通常会产生严重的副作用，效果也不尽如人意。
2023-11-27
AACR速报：多家公司发布KRAS抑制剂的癌症治疗临床前实验数据
除了KRASG12D，Quanta Therapeutics公布了KRASG12V抑制剂QTX3544在胃癌、胰腺癌、肺癌和卵巢癌小鼠模型中抑制肿瘤生长的临床前实验数据。
2024-04-17
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Nature子刊：AAV基因治疗遗传性心脏病，即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后，下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病（ACM）患者中的临床治疗潜力。
2023-12-20
士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一，对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及，具有明确的市场化竞争优势。
2024-02-11